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多发性骨髓瘤是浆细胞恶性增殖性疾病,疾病特征是骨髓中的浆细胞像肿瘤一样无限制增生。多发性骨髓瘤多发生于中老年人,男性患病人数高于女性。目前,多发性骨髓瘤的病因尚不明确,可能跟遗传因素、辐射、病毒、化学物品、生活方式等有关。多发性骨髓瘤的症状较多,比较经典的四联症(CRAB)主要表现为贫血、骨痛、血钙升高、肾功能不全,可能还会有肝脾肿大、淋巴结肿大、发热、感觉异常等情况。多发性骨髓瘤的缓解率有所提高,但患者最终会复发或进展。
泊马度胺(pomalidomide),又名柏马度胺,是一种沙利度胺类似物,是一种有抗肿瘤活性免疫调节剂。在体外细胞学试验,泊马度胺能抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外,泊马度胺抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖和在来那度胺-敏感和来那度胺-耐药细胞株与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。
泊马度胺增强T细胞-和天然杀伤(NK)细胞介导的免疫和抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成(如,TNF-α和IL-6)。在小鼠肿瘤模型和和体外脐带模型中泊马度胺显示抗血管生成活性。
2013年2月,泊马度胺被美国FDA批准用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤。2020年5月15日,美国FDA加速批准泊马度胺用于治疗与艾滋病相关且对抗逆转录病毒疗法(HAART)耐药的卡波西肉瘤患者,以及HIV阴性的卡波西肉瘤患者。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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