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韧带样瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤,对这类患者的系统治疗非常有限。甲氨蝶呤联合长春碱化疗是临床试验证实的唯一方案。最近发表在《柳叶刀肿瘤学》的Despaz研究评估了帕唑帕尼和甲氨蝶呤联合长春碱治疗晚期Despaz肿瘤的疗效和安全性。
韧带样瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤,其发病机制难以预测,多见于15-60岁人群。几十年来,手术切除一直是这类患者的标准治疗模式。研究表明,患者在确诊后无需其他治疗,即可在第一线受益于简单的观察模式。然而,约三分之一的韧带样肿瘤侵袭性更强或伴有一些症状,需要介入治疗。以往的药物开发,如激素治疗(如他莫昔芬)、非甾体抗炎药(NSAIDs)、TKI(如伊马替尼或索拉非尼)和细胞毒性化疗,对晚期或复发性韧带样肿瘤患者取得了一定的临床获益。然而,这些系统疗法的研究证据非常有限,而且都是基于小样本量的单中心研究。
在罕见肿瘤如结缔组织增生中进行随机临床研究非常具有挑战性。Desmopaz研究是第一个针对DESMOPAZ患者的非对比随机研究,证实了这一进展。四分之三的登记患者以前接受过系统治疗,并在治疗后6个月内发病。本研究结果显示,帕唑帕尼治疗患者的6个月进展率为83.7%,本研究达到主要终点。本研究结果证实帕唑帕尼治疗进行性韧带样肿瘤具有一定的临床疗效,可考虑作为这种罕见疾病的治疗选择。
帕他唑帕尼药物详情
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