艾曲波帕艾曲波帕治疗重型再生障碍性贫血有效？

欧洲干细胞移植和细胞治疗领域的专业人士合作伙伴网络欧洲血液和骨髓移植协会(EBMT)在EBMT虚拟第46届年会上宣布了RACE III期试验的结果。初步数据表明，在严重的再生障碍性贫血(SAA)患者中，将艾曲泊帕添加到标准的免疫抑制治疗中是安全的，并且可以提高反应率。

　　SAA是骨髓不能产生足够新血细胞的疾病。它是一种罕见但潜在的致命疾病，可以通过骨髓移植治疗，或者对于不适合接受移植的患者，可以通过免疫抑制治疗。最常用的免疫抑制方案包括马ATG(hATG)与环孢菌素A(CsA)组合。但是，约35%的患者对治疗无反应或最终复发。

　　艾曲泊帕是一种血小板生成素受体激动剂，被开发来刺激血小板生成(血小板产生)，但随后被证实可恢复三系造血功能。先前的单臂研究表明，与单独使用hATG加CsA相比，将艾曲泊帕添加到标准免疫抑制治疗中似乎可以提高应答率。现在，随机对照RACE试验的第一个结果证实，与单独的标准免疫抑制治疗相比，将艾曲泊帕帕加入标准免疫抑制可显着提高应答率。

　　RACE试验由EBMT赞助，在诺华和辉瑞的财政支持下。教授。RégisPeffault de Latour(圣路易医院和巴黎大学法国再生障碍性贫血和PNH参考中心负责人)和Antonio M. Risitano(那不勒斯费德里科第二大学，Ospedale Moscati血液学和BMT部门负责人，意大利阿韦利诺(Avellino)担任这项研究的主要研究员，他们与卡洛·杜福尔(Carlo Dufour)教授(意大利热那亚G.Gaslini儿童研究医院血液肿瘤和干细胞移植科主任)共同设计了该研究。在Sofie Terwel的积极高效的协调下，该试验由EBMT临床试验办公室的RACE研究小组成功进行。

　　这项国际性的，由研究人员驱动，开放标签的III期随机试验评估了197例SAA患者。患者年龄大于或等于15岁，已获得SAA，并且未接受过先前的免疫抑制治疗。从第+14天到6个月(或3个月)，患者随机接受标准免疫抑制(hATG 40 mg / kg x4d和CsA 5 mg / kg / d)或标准免疫抑制+ 艾曲泊帕，剂量为150 mg / d。尽早完成回复)。这项研究的主要终点是3个月时的完全缓解(CR)，根据国际标准，将CR定义为血红蛋白100 g / L，中性粒细胞1.0 g / L和血小板100g / L。

　　研究显示，在开始治疗三个月后，与仅接受hATG和CsA治疗的患者相比，接受hATG，CsA和艾曲泊帕联合治疗的患者的完全缓解率要高得多。这些较高的反应率维持在6个月。此外，艾曲泊帕通常耐受性良好，在两个治疗组中发生不良事件的可能性相当。该试验还表明，在这种罕见疾病中，可以与欧洲许多专家中心合作成功进行大型随机试验。

　　艾曲泊帕已在欧洲注册用于再生障碍性贫血的二线治疗，因此仅适用于无法接受骨髓移植且免疫抑制治疗失败的患者。RACE试验数据表明，不接受SASA造血干细胞移植的初次SAA患者，艾曲泊帕可以提高应答率。RACE研究小组将继续跟踪试验参与者长达两年的时间，并且进一步致力于进行了长期的随访研究，以监测艾曲泊帕的效力和安全性长达十年。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕联合免疫抑制治疗是重型再生障碍性贫血的标准治疗方案？

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