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Selumetinib是丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2),用于不能手术的1型神经纤维瘤病(NF1)和症状性丛状神经纤维瘤的儿童。激酶抑制剂)。
它以胶囊的形式提供,每个胶囊含有10毫克或25毫克的司米替尼。
NF1病是一种罕见的遗传病,其特征是肿瘤沿着皮肤、大脑和身体其他部位的神经生长。
NF1是由NF1基因突变引起的。这个基因负责蛋白质中纤维蛋白的产生。这种蛋白质是在神经细胞和神经周围的细胞中自然产生的,可用作肿瘤抑制剂。它抑制RAS的功能,RAS是一种促进肿瘤生长的蛋白质。神经纤维蛋白防止细胞生长和分裂过快或失控。
NF1基因的突变导致功能失调的神经纤维蛋白的产生。它不再能控制细胞的生长。结果,神经细胞和沿着神经的细胞会形成肿瘤。一些NF1患者发展成良性丛状神经纤维瘤,可导致毁容和致命压迫。
斯米替尼是MEK1/2蛋白的口服抑制剂,该蛋白是RAS的靶点。印度第一家药店发现,斯米替尼可以通过抑制这些蛋白质来帮助阻止肿瘤细胞的生长。
NF1批准2岁及以上的儿童患者使用塞卢替尼:2020年4月10日,美国美国食品药品监督管理局(FDA)通过了批准。
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