Abolpiqray能否用于治疗2岁以上PIK3CA相关的过度生长谱疾病？

时间：2022.08.01作者： 浏览次数：246

阿博利布（alpelisib）是一种激酶抑制剂，可治疗PIK3CA相关过度生长谱（PROS）成人和儿童中PIK3CA突变效应引起的罕见过度生长疾病。Vijoice通过抑制PI3K通路发挥作用，主要是PI3Kα亚型。

　　2022年4月6日，诺华宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准加速批准阿博利布(alpelisib)用于治疗2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱(PROS)严重表现并需要全身治疗的成人和儿科患者。PROS是一种罕见的疾病，其特征是血管、淋巴系统和其他组织中的非典型增生和异常，估计每百万人中有14人受到影响。

　　值得一提的是，阿博利布是美国FDA批准的第1个PROS治疗药物，针对特定患者的PROS病的根本原因。FDA批准阿博利布主要是基于EPIK-P1研究的真实证据，这是一项回顾性图表审查研究，显示接受阿博利布治疗的患者靶病变体积减少，与pro相关的症状和表现改善。

　　在第24周时进行的主要终点分析显示，27%的患者(10/37)对治疗产生了确认的反应，定义为pro目标病灶体积总和减少20%或更多。在基线和第24周进行成像的患者中，近四分之三(74%，23/31)显示靶病变体积有所减少，平均减少13.7%，在主要分析时没有患者出现疾病进展。

　　此外，在第24周，研究人员观察到患者在疼痛(90%，20/22)、疲劳(76%，32/42)、血管畸形(79%，30/38)、肢体不对称(69%，20/29)和弥散性血管内凝血(55%，16/29)方面的改善。在研究人群中，在基线和第24周时报告症状的患者子集(n=57)中观察到这些改善。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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