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普纳替尼（Ponatinib）靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I,普纳替尼不断的促进癌细胞发展，药物每天服用1次治疗有CML和Ph+ ALL的慢性、加速和母细胞相患者的白血病患者。
美国药品监督管理局（FDA）的药物评价和研究中心发表，Iclusig 普纳替尼的批准是重要的，因为对其他药品的不反应CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I 突变很少治疗选择的患者，普纳替尼是被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物，证实FDA承诺为罕见疾病患者批准普纳替尼为安全和有效药品。
慢性期患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼获得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。普纳替尼是种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变患者来说，普纳替尼已成为重要的临床选择。
普纳替尼的不良事件高发率及美国、欧盟、日本对临床使用的安全警示，同时基于中国人种的特异性，后期普纳替尼如若进入中国市场，应用于中国患者进行充分的人群临床评价研究，评估中国患者使用普纳替尼的受益风险关系，确保中国患者的用普纳替尼药品的安全性。
普纳替尼的服药方法：每片15mg和45mg,口服每天1次，有或无食物均可，直至出现疾病进展或不耐受的毒副作用。 对于有危险因素的患者，30mg开始的初始剂量可能是更安全和有效的剂量。患者服用普纳替尼应根据标准临床指南对患者进行监测。如果在3个月（90天）内没有发生完整的血液学反应，需要调整剂量或中断给药。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)治疗慢性粒细胞白血病缓解率为73%？
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