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塞利尼索联合FLAG-Ida方案在治疗复发难治性急性髓系白血病(AML)上表现出显著的抗白血病效果,而且不良反应基本可耐受、安全性好。作为一类新型、口服、选择性核输出(SINE)小分子抑制剂,塞利尼索可有效结合和抑制核输出蛋白XPO1发挥作用。而核输出蛋白XPO1在AML等多种肿瘤细胞表面存在过度表达。因此,塞利尼索在先前研究中表现出抗AML的治疗活性。
为了进一步探究塞利尼索联合FLAG-Ida方案对AML治疗的改善效果,来自西班牙的研究学者开展了一项多中心、开放性、非随机、单臂临床研究。研究人员纳入确诊为复发难治性AML的成人患者,且ECOG评分≤2分,排除标准包括急性早幼粒细胞白血病,研究人员共纳入14例患者,中位年龄52.5岁,男性占50%,半数患者ECOG评分为0分,4例(29%)患者既往接受过至少2种治疗方案,85.7%(12例)患者为高危组。另外,2例患者在治疗期间为非治疗相关死亡。
在治疗效果统计上,5例(41.7%)实现CR,包括4例(33.3%)CR和1例(8.3%)CRi.6例接受塞利尼索 100mg/周的患者中,4例实现不同程度的缓解,而塞利尼索 60mg/周剂量组或80mg/周剂量组的患者中,仅1例实现缓解。至中位随访6.4个月结束时,仍有3例(35%)患者健在,中位OS和中位EFS分别为6.0个月、1.1个月。其中塞利尼索 100mg/周剂量组的中位OS和中位EFS均优于其余两组。综上研究人员认为,Selinexor联合FLAG-Ida方案在治疗复发难治性AML上表现出显著的抗白血病效果。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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