在日本上市的急性骨髓性白血病新药VANFLYTA怎么样？

时间：2021.11.05作者： 浏览次数：388

盐酸奎扎替尼最初由Ambit Biosciences开发，并于2009年授权给Astellas，但这一合作于2013年终止。2014年11月，第一三工制药以数亿美元收购Ambit Biosciences，获得Quizartinib。盐酸奎扎替尼于2019年6月18日获得PMDA批准，商品名为Vanflyta，用于治疗急性髓系白血病。在美国，它获得了美国食品和药物管理局授予的突破性治疗认证和快速通道资格。此外，在美国和欧盟被授予AML孤儿药资格，在日本被授予FLT3突变AML孤儿药资格。

急性髓细胞白血病(AML)是一种快速发展的血液和骨髓癌症。它是日本最常见的成人白血病，每年大约有5500个新病例被诊断出来。其特点是癌性白细胞快速生长，不仅不能执行正常功能，还会影响正常血细胞的生成。症状可能包括感觉疲劳、呼吸急促、容易瘀伤和出血，以及感染风险增加。偶尔，大脑、皮肤或牙龈可能会扩散。急性髓细胞白血病作为一种急性白血病，进展迅速。如果不及时治疗，通常在几周或几个月内就会致命。急性髓细胞白血病患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的。

Vanflyta是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性抑制FLT3。每片含20毫克或30毫克。初始推荐剂量为30毫克/天，持续2周，然后是60毫克/天。Vanflyta在日本获得批准是基于一项名为QuANTUM-R的关键全球3期临床试验和一项针对日本患者的2期临床试验的结果。与挽救性化疗相比，Vanflyta能显著提高患者的整体生存率。Vanflyta患者的中位总生存期为6.2个月，而对照组为4.7个月(HR: 0.75，95% CI: 0.58，0.98)。根据2期研究数据，中期分析已达到满足完全缓解率的预先指定的主要终点。Vanflyta在本研究中的有效性和安全性与QuANTUM-R研究中的一致。