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TSC1/2失活引起mTOR信号通路过度活化是TSC的关键发病机制,以依维莫司(飞尼妥)为代表的mTOR抑制剂具有抑制肿瘤细胞生长与增殖、抑制肿瘤营养代谢和抗血管生成的三重抗肿瘤作用,依维莫司对因治疗TSC主要通过抑制mTOR靶点,三重抑制抑制细胞生长不与增殖,抑制血管生成,是全球和中国唯一获批治疗TSC-AML的靶向药物。
EXIST-2是第一个也是唯一的关于TSC-AML患者的前瞻性安慰剂对照临床试验。研究者将118例合并TSC或淋巴管肌瘤病(LAM)的肾AML患者随机分入口服依维莫司组和安慰剂组,中位观察时间为38周,将肿瘤体积缩小50%以上认定为有反应。
结果显示:
①依维莫司疗效显著,可迅速缩瘤,TSC-AML中位缓解时间为2.9个月,有效改善TSC-AML患者AML缓解率(初步分析42%vs0%;最终分析提高至58%)。治疗12周,44%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%,75%的患者缩小≥30%。依维莫司持续缩瘤,降低出血风险,治疗192周,69%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%,85%的患者缩小≥30%,依维莫司治疗的TSC-AML患者AML进展率低(4.5年内约85%患者无疾病进展)。
②依维莫司有效改善TSC-AML患者相关TSC全身症状,治疗显著改善TSC-AML患者皮肤病变缓解率(初步分析26%vs0%;最终分析提高至68%)。约半数依维莫司组TSC-AML患者室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)体积减小(初步分析10.3%vs0%;最终分析提高至48%)。
③在整个研究的过程中,无AML相关出血或手术的报道。
此外,依维莫司中国临床试验注册研究评估了该药治疗TSC-RAML的疗效及安全性,截止2016年12月已完成18例患者全部入组,并获得全部18例入组患者研究核心期(1年)数据。结果显示,依维莫司治疗中国TSC-AML患者起效迅速、缩瘤明显、患者安全可耐受。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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