依维莫司依维莫司是否开启了肾血管平滑肌脂肪瘤靶向治疗的新时代？

时间：2022.08.14作者： 浏览次数：276

　　TSC1/2失活引起mTOR信号通路过度活化是TSC的关键发病机制，以依维莫司（飞尼妥）为代表的mTOR抑制剂具有抑制肿瘤细胞生长与增殖、抑制肿瘤营养代谢和抗血管生成的三重抗肿瘤作用，依维莫司对因治疗TSC主要通过抑制mTOR靶点，三重抑制抑制细胞生长不与增殖，抑制血管生成，是全球和中国唯一获批治疗TSC-AML的靶向药物。

　　EXIST-2是第一个也是唯一的关于TSC-AML患者的前瞻性安慰剂对照临床试验。研究者将118例合并TSC或淋巴管肌瘤病（LAM）的肾AML患者随机分入口服依维莫司组和安慰剂组，中位观察时间为38周，将肿瘤体积缩小50%以上认定为有反应。

　　结果显示：

　　①依维莫司疗效显著，可迅速缩瘤，TSC-AML中位缓解时间为2.9个月，有效改善TSC-AML患者AML缓解率（初步分析42%vs0%；最终分析提高至58%）。治疗12周，44%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%，75%的患者缩小≥30%。依维莫司持续缩瘤，降低出血风险，治疗192周，69%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%，85%的患者缩小≥30%，依维莫司治疗的TSC-AML患者AML进展率低（4.5年内约85%患者无疾病进展）。

　　②依维莫司有效改善TSC-AML患者相关TSC全身症状，治疗显著改善TSC-AML患者皮肤病变缓解率（初步分析26%vs0%；最终分析提高至68%）。约半数依维莫司组TSC-AML患者室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）体积减小（初步分析10.3%vs0%；最终分析提高至48%）。

　　③在整个研究的过程中，无AML相关出血或手术的报道。

　　此外，依维莫司中国临床试验注册研究评估了该药治疗TSC-RAML的疗效及安全性，截止2016年12月已完成18例患者全部入组，并获得全部18例入组患者研究核心期（1年）数据。结果显示，依维莫司治疗中国TSC-AML患者起效迅速、缩瘤明显、患者安全可耐受。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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