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BTK抑制剂是治疗慢性淋巴细胞白血病常用的靶向药物。BTK抑制剂,如布洛芬,已有效治疗慢性淋巴细胞白血病,新的BTK抑制剂Calquence为患者带来了新的希望。
慢性淋巴细胞白血病(CLL)是成人白血病患者中最常见的类型之一,全球每年新增患者超过19万。CLL患者骨髓中的造血干细胞产生异常淋巴细胞,不仅可以正常抵抗感染,还会影响健康白细胞、红细胞和血小板的产生,导致贫血、感染和出血症状。布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)介导的B细胞受体信号通路在B细胞增殖中起关键作用。钙序列是一种BTK抑制剂,通过与BTK共价结合来抑制其活性。临床前试验表明,与BTK的一流“BTK抑制剂”伊布替尼相比,卡频率对BTK具有更高的亲和力和特异性。它已于2017年10月被美国食品和药物管理局批准用于套细胞淋巴瘤(MCL)的二线治疗。
这一突破性疗法是基于两项名为ELEVATE-TN和ASCEND的3期临床试验的结果。在全球随机、多中心、开放标签的3期试验ASCEND中,310名接受过预处理的患者曾接受过Calquence或标准联合治疗。与积极对照组相比,卡频率单一疗法降低了69%的疾病进展或死亡风险(HR,0.31: 95% CI,0.20-0.49,p0.0001)。
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