DEFLAZACORTDeflazacort对杜氏肌营养不良有什么作用？

时间：2022.08.19作者： 浏览次数：279

同样是激素治疗，哪一个更好？2021年6月24日，最新的研究结果发表。这个研究汇总了多个不同的研究，对比了第夫可特（deflazacort），上市名为第夫可特,对于泼尼松在治疗杜氏进行性肌营养不良方面的临床受益。这个研究表明，第夫可特在肌肉功能的多项指标方面，对于患者的受益要好过泼尼松。这些评估的指标包括：6分钟步行测试，关键的定时功能测试和北极星临床评估测试。目前，唯一获批治疗杜氏肌营养不良的第夫可特由PTC公司上市销售。这个研究也是在第夫可特在2017年获批治疗进行性肌营养不良之后的真实世界研究。

　　这个研究表明，在患者进入疾病进展的阶段后，第夫可特的效果可能更加明显。"重要的是，第夫可特的早期启动对患者来说意味着更好的整体结果，一旦患者进入疾病的衰退阶段，这种结果就更加明显了。” 加州大学戴维斯分校医学院的克雷格·麦克唐纳（Carig McDonald）博士表示道。在六月底举行的PPMD大会上，McDonald博士介绍了具体的试验结果。在以下的幻灯片中，第夫可特每日服用，对比了安慰剂治疗。不同年龄组的对比研究，其中包括4岁到8岁的孩子组，以及8岁以上的年龄组。要求是六个月的连续服用激素治疗。比较的肌肉功能测试项目包括：6分钟步行测试，爬四级楼梯的时间，从坐姿到站立的时间，下四级楼梯的时间，北极星临床测试。泼尼松和第夫可特的对比，在六分钟行走的测试中尤其明显，服用第夫可特的孩子走得更远，差异比较明显。

　　这个结果证实了第夫可特的每日服用相比泼尼松每日服用的临床受益，McDonald博士表示道。在超过8岁的患者，长期服用激素治疗，以及疾病进入衰退期的患者中，差异也相对比较明显。这个研究显示，相比泼尼松，第夫可特显示了“累计性”临床受益，他追加表示道。Emflaza（第夫可特）目前获得批准在两岁及两岁以上的DMD孩子中使用。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！