CFDA批准放射性碘难治性分化型甲状腺癌（DTC）分化甲状腺癌

拜耳近日宣布，国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准口服多激酶抑制剂索拉非尼（）用于治疗局部复发或转移性进行性放射性碘难治性（RAI）分化型甲状腺癌（DTC）。CFDA以索拉非尼与现有疗法相比具有明显的治疗优势为由，对索拉非尼的批准给予了优先审评。索拉非尼是目前第一个也是唯一一个获得 CFDA 批准用于治疗此类甲状腺癌患者的药物。

甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤。全世界每年有超过 213,000 例甲状腺癌新病例，每年约有 35,000 人死于甲状腺癌。乳头状、滤泡状（包括 Hü 细胞）和低分化甲状腺癌被归类为“分化型甲状腺癌”，约占所有甲状腺癌的 94%。“虽然大多数分化型甲状腺癌可以通过手术、术后选择性碘131和甲状腺激素抑制治疗得到缓解，但仍有一些患者在自然病程或治疗后对放射性碘难治。局部晚期或转移的存活率患者明显减少，是当前临床诊治的难点和热点。我国目前尚无获批治疗碘难治性甲状腺癌的药物，因此迫切需要控制或延缓疾病的进展，新的治疗方案正在推进。” 北京协和医院核医学科林岩松教授说。

在III期（索拉非尼用于放射性碘治疗无效的局部晚期或转移性甲状腺癌患者）试验数据中，与安慰剂相比，索拉非尼显着延长了试验的主要终点，即无进展生存期（PFS） (HR=0.59 [95% CI, 0.46-0.76]; p

CFDA 批准索拉非尼用于治疗分化型甲状腺癌是一个重要的里程碑。索拉非尼此前在中国获批用于治疗肝细胞癌和晚期肾细胞癌患者。第三个适应症是分化型甲状腺癌。增加解决了另一个严重的未解决的医疗需求。这意味着，对于中国患者来说，未来将有针对这种难治性甲状腺癌的新治疗方案。

研究设计

上述 CFDA 的批准基于 III 期研究（索拉非尼用于局部复发或转移性进行性放射性碘难治分化型甲状腺癌）的数据，该研究是一项国际多中心、安慰剂对照研究。共 417 例既往未接受过化疗、酪氨酸激酶抑制剂、靶向 VEGF 或 VEGF 受体的单克隆抗体或其他甲状腺癌靶向药物治疗的局部晚期或转移性、进展性 RAI 难治性分化型甲状腺癌（乳头状、滤泡细胞、 细胞和低分化）被随机分配接受每天两次 400 mg 口服索拉非尼（207 名患者）或匹配的舒适治疗（210 名患者）。96% 的随机患者患有转移性疾病。

研究表明，与安慰剂相比，索拉非尼显着延长了无进展生存期（PFS），这是本研究的主要终点（HR=0.59[95% CI,0.46-< @0.76]; p

研究患者中索拉非尼的安全性和耐受性特征与索拉非尼的已知特征基本一致。索拉非尼组治疗期间最常见的不良事件包括手足皮肤反应、腹泻、脱发、体重减轻、疲劳、高血压和皮疹。这项研究的结果于 2014 年发表在该杂志上。

关于甲状腺癌

甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤。全世界每年有超过 213,000 例甲状腺癌新病例，每年约有 35,000 人死于甲状腺癌。

乳头状、滤泡状（包括 Hü 细胞）和低分化甲状腺癌被归类为“分化型甲状腺癌”，约占所有甲状腺癌的 94%。虽然大多数分化型甲状腺癌是可以治疗的，但RAI难治性局部晚期或转移性疾病更难治疗，患者的生存率较低。(生物谷)