去纤肽是一种安全有效的预防和治疗HSCT后HVOD的药物。

时间：2022.08.21作者： 浏览次数：362

　　肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。

　　去纤苷是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解的单链寡核苷酸混合物。去纤苷的寡核苷酸链长度不等，相对分子质量介于15×103-30×103,其嘌呤与嘧啶比值大于0.85.去纤苷的作用机制比较复杂，目前还未完全清楚，临床前试验证实去纤苷在体内外具有抗血栓、促进纤溶、抗缺血、抗感染等作用。

　　一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者，中位年龄16岁(0.1~70岁)，其中 sHVOD患者220例。去纤苷治疗剂量为每天25mg/kg,静脉滴注。

　　初步结果显示：完全缓解（CR）率为30%,移植后100d总生存（OS）率为50%；sHVOD患者的CR率为26%，移植后100d OS率为45%；非sHVOD患者的CR率为39%，移植后100d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187)，移植后100d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。