维替尼(TIBSOVO)治疗mIDH1 AML患者的疗效和安全性如何？

时间：2022.08.22作者： 浏览次数：325

　　一般可根据白血病细胞系列归属分为急性髓系白血病( acute myeloid leukemia, AML)和急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia, ALL) 两大类。我国急性白血病比慢性白血病多见，其中急性髓系白血病最多(1.62/10万)。白血病细胞大量增殖后，抑制了骨髓中正常白细胞、血小板和红细胞的生成，从而引起相关表现为：

　　发热：主要由粒细胞缺乏所致的感染，常见感染部位有上呼吸道、肺部、口腔、肛周、皮肤黏膜及血流感。

　　出血：主要与血小板减少和凝血功能异常有关，表现为皮肤瘀点、瘀斑、牙龈出血、鼻出血、月经过多。急性早幼粒细胞白血病(APL,FAB分型M3)常出现弥漫性血管内凝血。

　　贫血：表现为面色苍白、乏力、头昏甚至呼吸困难，年老体弱患者可诱发心血管症状。

　　白血病细胞增殖浸润其他器官组织可表现为：

　　胸骨下段的局部压痛，白血病细胞浸润至骨膜，骨和关节会造成骨骼和关节疼痛。

　　粒细胞肉瘤：部分患者出现粒细胞肉瘤，又称绿色瘤，常累及骨膜，尤其是眼眶，可引起眼球突出、复视或失明。

　　脑部和脊髓：可表现为头痛、恶心、呕吐、颈项强直、抽搐及昏迷；脊髓浸润可导致截瘫，神经根浸润可产生各种麻痹症状。

　　睾丸：常为单侧、无痛性肿大。

　　Ivosidenib（依维替尼）是突变型异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的一种口服抑制剂，已获批用于治疗IDH1突变型（mIDH1）急性髓细胞性白血病（AML）。既往研究表明，将阿扎胞苷加入依维替尼可增强mIDH1抑制相关的分化和凋亡。

　　该研究是一项开放标签、多中心的Ib期试验，旨在评估依维替尼（500 mg,1/日，口服）联合阿扎胞苷（75 mg/m2，28天疗程的前7天用药，皮下注射）用于不适合做强化诱导化疗的新确诊的mIDH1 AML患者的疗效和安全性。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！