阿帕替尼治疗非小细胞肺癌，parp抑制剂治疗非小细胞肺癌

罕见病肿瘤其实并不罕见，以肺癌为例，肺癌的分类已经不仅仅局限于非小细胞肺癌(NSCLC)和小细胞肺癌(SCLC)，随着基因检测技术的发展，越来越多的驱动基因被发现，包括EGFR、ALK、ROS1、BRAF、RET、MET等，其中RET突变在NSCLC患者中约占1-2%，这比例看似不高，但由于非小细胞肺癌患者基数庞大，因此这类患者“并不罕见”。转染重排（RET）是每个人细胞内都有的一类基因。RET基因在特定类型的肿瘤细胞中存在异常，异常的RET基因（如RET 融合或点突变）使得细胞不受控制地生长，从而导致肿瘤。RET融合阳性的非小细胞肺癌患者通常具有年龄≤60岁、不吸烟、拥有其他致癌性驱动的可能性更低、肿瘤细胞中印戒细胞比例≥10%、更小体积、更早淋巴结转移、低分化的特点。

　　如今，肺癌的治疗越来越精准，根据驱动基因来对肿瘤进行分类，从而更精准地使用一些靶向治疗药物已经成为肺癌分型分诊的重要措施，RET抑制剂帕拉西替尼的出现也为RET融合阳性非小细胞肺癌患者带来了希望。

　　2021年3月，中国国家药品监督管理局批准帕拉西替尼上市，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗，改变了这部分患者长久以来缺乏有效治疗方案的局面。RET抑制剂帕拉西替尼是RET融合阳性非小细胞肺癌的标准治疗，也是中国首个RET变异泛肿瘤的精准治疗药物。在对RET融合阳性非小细胞肺癌患者治疗时，帕拉西替尼表现出快速强效、持久深度的缓解，尤其对于脑转移患者客观缓解率达56%，33%的患者达颅内完全缓解，且该药为口服药，患者使用便利，每日一次，安全性好。曾有专家这样点评普拉替尼，“临床有效性和安全性数据结果非常令人鼓舞，且在部分脑转移患者中也有相当不错的效果。”

　　根据这几年癌症的整个发病趋势和死亡趋势的分析显示，癌症的死亡率是下降的。其中，40%来源于肺癌死亡率的下降，肺癌的死亡率在2013年迎来拐点，到2015年出现加速下降。而这主要得益于最近10年治疗措施的革命性改变，靶向治疗和免疫治疗极大的改变了肺癌治疗的思维，加上早期筛查的进步，前期的临床试验已经显示，肺癌早期筛查可以把死亡率降低20%。由于大部分肺癌患者确诊时已是晚期，因此，早在2013年，美国预防服务工作组就建议，年龄在55至80岁、有30年吸烟史、目前吸烟或戒烟时间不足15年的成人，应每年做一次低剂量螺旋CT以筛查肺癌。

　　实际上，RET基因的异常激活是诸多癌症类型的关键致病驱动因素，包括融合变异和点突变，不仅仅局限于肺癌，其在甲状腺中更为常见，大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。此外，帕拉西替尼（普拉替尼胶囊）用于治疗甲状腺癌的上市申请已在2021年4月获得中国国家药品监督管理局受理。

　　值得一提的是，由于疗效显著、安全性好，帕拉西替尼已被纳入2021版CSCO肿瘤诊疗指南用药推荐，收获RET融合基因阳性IV期非小细胞肺癌（NSCLC）二线治疗（II级推荐）和RET融合基因阳性碘难治性复发转移性分化型甲状腺癌（DTC）的系统治疗（II级推荐）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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