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多发性骨髓瘤是浆细胞异常增生的无法治愈的血液恶性肿瘤，可影响骨髓中白细胞、红细胞和干细胞的生成。我国发病率约为2-3/10万，已经超过急性白血病，成为血液系统第2大恶性肿瘤，发病年龄主要分布在50-65岁。多发性骨髓瘤起病隐匿，多数患者确诊时已是中晚期。
而泊马度胺于2013年2月获美国食药监局（FDA）批准上市，适用于既往已接受至少两种治疗包括来那度胺和硼替佐米，且被证实疾病进展或末次治疗完成60天内的多发性骨髓瘤患者。
治疗方面，一项II期临床试验（口服泊马度胺联合地塞米松治疗84例复发/难治MM患者）显示：ORR分别为35%和34%；组间中位持续缓解时间、疾病进展时间和PFS相似，分别为7.3、5.4和4.6个月；18个月OS率为44%，中位OS为4.9个月。此外，还有多个I期、II期临床试验表明，泊马度胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的RR率均在30%以上。
而出了多发性骨髓瘤之外，泊马度胺对于卡波西肉瘤也有一定的治疗效果，也有一项重要的开放标签/单臂临床试验（12-C-0047）研究表明，口服5mg泊马度胺（18例HIV阳性，10例HIV阴性），直至疾病进展或出现不可接受的毒性：18名HIV阳性患者中，总缓解率为67％、中位缓解期为12.5个月；10例HIV阴性患者中，总缓解率为80％、中位缓解时间为10.5个月。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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