恩克拉芬尼恩克拉芬尼治疗黑色素瘤的临床数据如何？

黑色素瘤是一种高度恶性的皮肤癌，全球每年约有20万新发病例，其患者生存预后差。如果皮肤表皮细胞因紫外线照射、炎症等因素受损，很容易诱发其DNA突变，引起细胞恶性增殖，从而导致恶性黑色素瘤。DNA突变可以诱发黑色素瘤形成，其中以BRAF基因突变最为常见。恩考芬尼（Encorafenib），其商品名为Braftovi，2018年6月27日，被美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，其适应症为伴有BRAF V600E、BRAF V600K突变的黑色素瘤或不可切除的黑色素瘤。

　　美国国立卫生院（NIH）联合多家医疗中心开展了一项多中心Ⅲ期临床试验，其代号为COLUNMBNS，临床试验编号为NCT01909453。该临床试验总计纳入了577例符合筛选标准的受试者，将受试者按1:1:1随机分为三组，即口服恩考芬尼450 mg联合比美替尼90 mg (n=192，简称两药联用组或A组)；口服恩考芬尼300 mg (n=194，简称单药组或B组)；口服维莫非尼300 mg(Vemurafenib) (n=191，简称对照组或C组)。三组均连续服药，直至疾病进展，受试者出现不可接受的药物不良反应，以及受试者因任何原因导致死亡。

　　观察指标包括最佳总有效率、完全应答率、总应答率、中位无进展时间（PFS）等。这些指标由独立审查委员会(简称RC)以及当地研究人员(LIA)按照肿瘤评估 (RE-CIST 1.1版)标准来进行评估和分析。

　　最佳总有效率和完全应答率(CR)，A 组：RC评为7.8%，LIA 评为16.1%；B 组:RC评为 5.2%，LIA 评为8.9%；C 组：RC评为5.8%，LIA评为7.3%。病情稳定率(SD)，A 组:RC评为29.0%，LIA 评为18.2%；B组:RC评为33.5%，LIA评为 28.9%；C 组：RC评为 41.4%，LIA评分为34.6%。总应答率，包括 CR+ PR，A组：RC评为63.0%，LIA评为75.0 %；B组：RC评为50.5%，LIA评为57.7%；C组：RC评分为40.3%，LIA评为49.2%。中位无进展时间（PFS），RC评价的结果：A 组为14.9个月，B 组为9.6个月， C组为7.3个月，组间P均＜0.01；LIA评价的结果：A 组为14.8个月，B 组为9.2个月，C组为 7.3个月,组间P均＜0.01。

　　综合以上结果，尽管RC与 LIA评价的数据有所差异，可以明显观察到恩考芬尼具有良好的安全性和有效性，明显高于维莫非尼对照组。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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