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甲状腺眼病(TED)是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病,活动性疾病窗口有限,在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病(Grave’s disease,甲状腺机能亢进)患者身上,但它是一种独特的疾病,由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应,造成长期的、不可逆转的损害。活动性TED持续长达3年,其特征是眼后炎症和组织扩张。随着TED的进展,它会造成严重的损害,包括眼睛突出(眼球突出)、斜视(眼球错位)、复视(两个视觉),并且在某些情况下会导致失明。
在以前,患者必须经历活动性TED,直至疾病变得不活跃(这通常会留下永久性和视力受损的后果),然后才能进行复杂而昂贵的手术,但手术可能永远无法恢复视力或外观。TED患者经常经历长期的功能、心理和经济负担,包括不能工作和从事日常生活活动。
Tepezza的活性药物成分teprotumumab是一种全人IgG1单抗,靶向胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R),开发用于中度至重度甲状腺眼病(TED)的治疗,该病通常与格雷夫病(Grave’s disease,甲状腺机能亢进)相关。OPTIC研究中,接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少,而这目前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。
Tepezza的批准上市,为临床医生提供了第一种药物,在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外,来减少眼球突出。Horizon公司还将开展一项上市后研究,在更大的患者群体中评估Tepezza的安全性,正如2019年12月13日DODAC会议上所讨论的。这项研究还将评估复治率与患者治疗时间长短的关系。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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