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急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的急性髓系白血病中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性急性髓系白血病，5年生存率大约20%~25%。急性髓系白血病是一种髓系造血干细胞恶性疾病，目前在国际上针对这种疾病的方法并不多。新药恩西地平能够有效提高此类患者的缓解率。
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
新药恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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