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帕拉西替尼是美国Blueprint Medicines公司研发的一种口服(每日一次)、强效、高选择性的靶向RET变异的在研药物。ARROW研究是一项针对帕拉西替尼治疗晚期RET突变患者的全球性研究,结果证实了其优异的抗肿瘤能力和良好的安全性。
具体研究结果如下:早在AACR和ASCO大会上,公布了ARROW研究I期数据和更新数据,不仅证实了帕拉西替尼是一种有高度潜力的选择性RET抑制剂,而且也显示出它在多种RET突变的晚期实体瘤患者中广泛而持久的抗肿瘤活性。
我们重点看一下ASCO 2020大会上最新的研究数据:
①既往未经治疗的初治RET突变MTC患者:客观缓解率(ORR)达74%,且所有患者的肿瘤缩小。
②既往接受过治疗的RET突变MTC患者:ORR也达到了60%,近98%患者肿瘤缩小,90%患者达到18个月缓解时间。从上述研究结果可以看出,通过帕拉西替尼的治疗,几乎所有患者的肿瘤都缩小了。更令人欣喜的是,无论初治,还是既往接受过治疗的RET突变MTC患者,经帕拉西替尼治疗后均有确切的疗效。
③RET融合阳性甲状腺癌患者:ORR为91% ,疾病控制率(DCR)达到了100%,所有患者肿瘤均缩小。
④帕拉西替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的数据同样优异,ORR高达65%,其中初诊患者的ORR更是高达73%,既往经含铂治疗患者的ORR也达到了61%。疾病控制率(DCR)达93%。
⑤帕拉西替尼在12例RET融合阳性的其它实体瘤(胆管癌2例,胰腺癌3例,结肠癌1例,胸腺瘤1例,肺癌3例,卵巢癌1例,神经内分泌瘤1例)患者中,ORR为50%,DCR为92%。
上述数据说明了帕拉西替尼在MTC、甲状腺癌、NSCLC等多种RET突变的晚期实体瘤患者中都展示出广泛而持久的抗肿瘤活性,潜力无限,值得期待和进一步探究。除了疗效,我们还要关心药物的安全性。
ARROW研究中接受帕拉西替尼的患者,大多数不良反应为1级或2级,最常见的是贫血、转氨酶升高等。只有4%的患者因不良反应事件停药,与药物治疗相关毒性小且可逆,且口服便利,患者的依从性好。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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