Selpercatinib是针对RET基因改变的癌症患者的特殊疗法？

美国食品和药物管理局批准塞尔帕替尼（selpercatinib）胶囊用于治疗三种类型的肿瘤--非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型的甲状腺癌--这些患者的肿瘤在一个特定的基因（RET或 "转染时重排"）上发生了改变（突变或融合）。塞尔帕替尼是第一个被批准专门用于RET基因改变的癌症患者的疗法。

　　具体而言，塞尔帕替尼被批准治疗的癌症包括:

　　成人已扩散的非小细胞肺癌（NSCLC）；晚期甲状腺髓样癌（MTC）或已扩散的MTC，12岁及以上需要全身治疗的患者（一种扩散到全身的治疗方案，不具有针对性），以及12岁及以上需要全身治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌，对放射性碘治疗已停止反应或不适合放射性碘治疗。

　　塞尔帕替尼是一种激酶抑制剂，意味着它能阻断一种酶（激酶），帮助防止癌细胞生长。在开始治疗之前，必须通过实验室测试确定RET基因的改变。美国食品和药物管理局根据一项涉及三种类型肿瘤患者的临床试验结果批准了塞尔帕替尼。在临床试验期间，患者接受160毫克塞尔帕替尼口服，每天两次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要的疗效指标是总反应率（ORR），它反映了有一定程度的肿瘤缩小的病人的百分比，以及反应持续时间（DOR）。

　　在105名RET融合阳性NSCLC成年患者中评估了对NSCLC的疗效，这些患者之前接受过铂类化疗。这105名患者的ORR为64%。81%的患者对治疗有反应，他们的反应至少持续了6个月。还对39名从未接受过治疗的RET融合阳性NSCLC患者的疗效进行了评估。这些患者的ORR为84%。对治疗有反应的58%的患者，他们的反应至少持续了6个月。

　　对成人和儿童患者的MTC疗效进行了评估，对象是12岁及以上的RET突变型MTC患者。该研究招募了143名曾接受卡博赞替尼、凡德他尼或两者（化疗类型）治疗的晚期或转移性RET-突变型MTC患者，以及先前未接受卡博赞替尼或凡德他尼治疗的晚期或转移性RET-突变型MTC患者。55名先前接受治疗的患者的ORR为69%。对于76%对治疗有反应的患者，他们的反应至少持续了6个月。还对88名以前没有接受过经批准的MTC疗法的患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为73%。61%的患者对治疗有反应，他们的反应至少持续了6个月。

　　对成人和12岁及以上儿童患者的RET融合阳性甲状腺癌的疗效进行了评估。该研究招募了19名RET融合阳性甲状腺癌患者，他们是放射性碘难治性（RAI，如果是合适的治疗方案），并且之前接受过另一种系统性治疗，以及8名RET融合阳性甲状腺癌患者，他们是RAI难治性，没有接受过任何额外治疗。19名先前接受治疗的患者的ORR为79%。对于87%对治疗有反应的患者，他们的反应至少持续了6个月。还对8名除RAI外未接受过其他治疗的患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为100%。75%的患者对治疗有反应，他们的反应至少持续了6个月。

　　塞尔帕替尼最常见的副作用是肝脏中天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）增加，血糖升高，白细胞计数减少，血液中白蛋白减少，血液中钙减少，口干，腹泻。肌酐增加（可测量肾功能），碱性磷酸酶（一种在肝脏和骨骼中发现的酶）增加，高血压，疲劳，身体或四肢肿胀，血小板计数低，胆固醇增加，皮疹，便秘和血液中钠减少。塞尔帕替尼可引起严重的副作用，包括肝脏毒性（肝脏损害或损伤）、血压升高、QT延长（心肌在心跳之间的充电时间比正常长）、出血和过敏反应。如果病人出现肝脏毒性，应暂停使用塞尔帕替尼，减少剂量或永久停用。接受手术的病人应告诉医生，因为与塞尔帕替尼相似的药物曾引起伤口愈合的问题。

　　塞尔帕替尼可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。医护人员应告知孕妇这一风险，并应建议有生育能力的女性和有生育能力的女性伴侣的男性患者在使用塞尔帕替尼治疗期间和最后一次用药后一周内采取有效避孕措施。此外，妇女在服用塞尔帕替尼期间不应进行母乳喂养。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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