降纤酶Defitelio是预防和治疗HSCT和VOD的安全有效药物吗？

时间：2022.09.12作者： 浏览次数：345

　　近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT(骨髓造血干细胞移植)后HVOD(肝静脉阻塞)安全有效的药物；去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio.

　　去纤苷是由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚制得的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物，其作用机制较复杂，目前尚未完全阐明。通过对528例患者进行的3项研究试验评价了去纤苷的有效性，参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状，并伴有肝或肾功能异常的患者，以HSCT后100d的总生存率作为评价指标，结果显示，接受去纤苷治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。

　　去纤苷对多发性骨髓瘤也有一定的治疗效果，在治疗多发性骨髓瘤和由化疗和干细胞移植引发的肝小静脉闭塞症方面取得了较好的成效，满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。