国内上市新药或新适应证(2016年10月21日)

国内市场新药或新适应症

11月4日，国家药品监督管理局（NMPA）批准恩杂鲁胺新适应症用于治疗具有高转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌成年患者。

11月9日，乐伐替尼获批用于治疗放射性碘131难治性分化型甲状腺癌。

11月19日，恩沙替尼获批用于ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，这些患者在接受克唑替尼治疗后出现进展或对克唑替尼不耐受。

11月19日，来那度胺获批与利妥昔单抗联合用于治疗复发性或难治性惰性淋巴瘤（滤泡性或边缘区淋巴瘤）患者。

11 月 20 日， 被批准用于预防实体瘤的骨转移和多发性骨髓瘤引起的骨相关事件。

11月23日，四价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）被批准用于9-19岁女性。

美国批准的新药或新适应症

11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准联合化疗用于不可切除的FDA批准的检测肿瘤表达PD-L1（CPS≥10））的局部复发患者或转移性三阴性乳腺癌。

11月25日，获批粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子联合治疗复发/难治性高危骨或骨髓神经母细胞瘤患儿，既往治疗显示部分缓解、轻度缓解或病情稳定（1岁及以上）和成年患者。

中国批准的新药或新适应症

1 被批准用于非转移性去势抵抗性前列腺癌

11月4日，NMPA批准了恩杂鲁胺的新适应症，用于治疗具有高转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）成人患者。此前，该药物已被批准用于治疗雄激素剥夺疗法（ADT）失败后未接受化疗的无症状或轻度症状的转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）成年患者。

该批准基于 III 期试验的结果。研究显示，恩杂鲁胺联合ADT组和单独ADT组的中位无转移生存期（MFS）分别为36.6个月vs 14.7个月；与ADT相比，使用恩杂鲁胺联合ADT可显着降低71%的癌症转移或死亡风险（HR=0.29, 95%CI 0.24-0.35；磷

2乐伐替尼获批中国第二个治疗甲状腺癌适应症

11月9日，根据国家药监局药品批复通知，多靶点酪氨酸激酶抑制剂乐伐替尼获得治疗放射性碘131难治性分化型甲状腺癌（DTC）的新批文。这是乐伐替尼在中国获批的第二个适应症。2018年9月，乐伐替尼在中国获批用于治疗既往未接受全身治疗的不可切除的肝细胞癌（HCC）。

乐伐替尼新适应症的上市申请主要基于一项针对放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者的全球研究（研究 303）的结果。研究中，与安慰剂相比，乐伐替尼显着延长了无进展生存期（PFS），中位 PFS 为 18.3 个月，而安慰剂仅为 3.6 个月（HR 0.@ >21）。

乐伐替尼已被 FDA 批准用于 4 个适应症。除了目前国内获批的这两种外，还有子宫内膜癌和晚期/转移性肾细胞癌。

3 国产ALK抑制剂恩沙替尼获批用于治疗非小细胞肺癌

11月19日，国家药监局宣布，贝达制药自主研发的ALK抑制剂盐酸恩沙替尼胶囊在中国正式获批上市，成为中国首个用于治疗ALK突变晚期非小细胞肺癌的国内1类新药. 恩沙替尼被批准用于接受克唑替尼治疗后出现进展或对克唑替尼不耐受的 ALK 阳性局部晚期或转移性患者的适应症，即二线治疗。

盐酸恩沙替尼国内II期注册临床研究结果于2019年10月发表于《柳叶刀-呼吸医学》。后续更新数据显示，恩沙替尼对克唑替尼耐药患者的总体客观缓解率（ORR）为52.6%，疾病控制率为87.8%。PFS为11.2个月，颅内ORR为71.4%，颅内疾病控制率为95.2%。

此外，今年世界肺癌大会（WCLC）主席团研讨会公布的一线III期研究中期分析结果显示，接受恩沙替尼治疗的ALK阳性患者的中位PFS显着长于患者克唑替尼治疗。

4 来那度胺获批中国第三个适应症，用于治疗复发/难治性惰性淋巴瘤

11月19日，根据NMPA药品批复通知，百济神州来那度胺新适应症获批用于治疗复发或难治性惰性淋巴瘤（滤泡性或边缘性）联合利妥昔单抗区域性淋巴瘤患者。

该适应症的获批主要基于一项关键的III期临床试验结果。研究结果显示，在中位随访时间为 28.3 个月的情况下，该药物和利妥昔单抗的组合显着延长了两年以上的 PFS（39.4 个月 vs 1 4.1 个月），将疾病进展或死亡的风险降低 54%。此外，来那度胺和利妥昔单抗组患者的总缓解率（78% vs 53%）和缓解持续时间（37 个月 vs 22 个月）也显着高于对照组。

此前，该药已在中国获批用于成人多发性骨髓瘤患者的两个适应症。

5 获批用于预防实体瘤骨转移和多发性骨髓瘤引起的骨相关事件

11月20日，百济神州宣布，NMPA已批准注射液用于预防多发性骨髓瘤引起的实体瘤骨转移和骨相关事件（SRE）。

根据涉及 7,000 多名患者的四项随机全球临床试验的结果， 被批准用于预防实体瘤和多发性骨髓瘤引起的 SRE 的骨转移。

在每项试验中，主要评估指标是 与标准疗法的对比，这能够证明在 SRE 首次发生之前的时间具有非劣效性。辅助的二级评价指标是在SRE第一次出现时以及在第一次和后续SRE时表现出优越性的能力。在对乳腺癌、去势抵抗性前列腺癌 (CRPC) 和包括非小细胞肺癌在内的其他实体瘤骨转移的预设治疗的综合分析中 (p

此前，德舒利单抗已在中国获批用于治疗无法切除或手术切除、可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤（GCTB）患者。

6 四价HPV疫苗的年龄松弛：用于预防9-19岁女性HPV感染

11月23日，默克公司宣布其四价人乳头瘤病毒疫苗（ ）（以下简称“四价HPV疫苗”）已获NMPA批准用于9-19岁女性。

2017年，默克公司的四价HPV疫苗在中国获批用于预防20-45岁女性感染HPV，此次获批意味着该四价HPV疫苗可用于9-45岁女性的接种。该疫苗使用三剂免疫程序。

四价HPV疫苗适用于预防高危/18宫颈癌、2级和3级宫颈上皮内瘤变（CIN2/3）和宫颈原位腺癌（AIS）、1级宫颈上皮内瘤变（CIN） 1）。

在美国上市的新药或新适应症

7K药物首次获批治疗三阴性乳腺癌，联合化疗可使疾病进展风险降低35%

11月13日，默克（MSD）宣布，美国FDA加快批准其重磅炸弹PD-1抑制剂联合化疗用于FDA批准的检测肿瘤表达PD-L1（CPS≥10） 不可切除的局部复发或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者，这是首次获得FDA批准用于治疗乳腺癌，代表了其研发的重要里程碑。旅行。

这一加速批准是基于一项名为-355的临床试验的结果。在这项试验中，共有 323 名肿瘤表达 PD-L1 的 TNBC 患者接受了由帕博利珠单抗和化疗组成的联合疗法，或由安慰剂和化疗组成的联合疗法。与安慰剂组相比， 组降低了 35% 的疾病进展和死亡风险（HR=0.65，95%CI：0.49-0.82；p= 0.0012）.组的PFS为9.7个月，对照组为5.6个月。组的中位缓解持续时间为1< @9.3个月，对照组为7.3个月。

8 FDA 加速批准治疗复发/难治性神经母细胞瘤

11月25日，Y-mAbs（简称Y-mAbs）宣布，美国FDA加快批准其-gqgk（）与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗。部分缓解、轻度缓解或病情稳定的复发/难治性高危骨或骨髓神经母细胞瘤的儿童（1 岁及以上）和成人患者。

它是一种靶向神经节苷脂 (GD2）) 的人源化单克隆抗体。GD2在各种神经外胚层肿瘤和肉瘤中高度表达。已获得 FDA 优先审评、孤儿药资格、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。

该疗法的批准得到了在复发/难治性高危神经母细胞瘤患者中进行的两项关键研究的临床试验证据的支持。它具有良好的耐受性，在临床试验中很少中断治疗，并且临床上可以控制不良事件。上市申请数据显示，该疗法使患者的 ORR 达到 78%，50% 的患者 PFS 达到 24 个月。

参考

[1]: ///zwfw/sdxx///.html