降纤DEFITELIO治疗肝静脉阻塞的效果如何？

去纤苷是由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚制得的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。2016年3月30日去纤苷获得美国FDA批准用于治疗成人和儿童接受造血干细胞移植后发生的重度肝小静脉闭塞症 （通常并发肾、肺功能异常 ）。这是FDA批准的首种用于治疗重度肝小静脉闭塞症的药物。去纤苷对多发性骨髓瘤也有一定的治疗效果，去纤苷Defibrotide在治疗多发性骨髓瘤和由化疗和干细胞移植引发的肝小静脉闭塞症方面取得了较好的成效，满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。去纤苷的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。

　　一项由Dana-Farber美国癌症研究所，就一种由猪肠内部组织所萃取之实验性药物去纤苷的研究显示，于经历严重且致命之干细胞移植并发症VOD的病患中降低了死亡风险。该涉及多所中心的研究领导人，Dana-Farber癌症研究所的血液肿瘤学家Paul G.Richardson医学博士宣称，罹患严重肝小静脉闭塞症（VOD）的干细胞移植病患冒有极高的死亡风险，其死亡率超出90% 。去纤维钠在一项令其得以于紧急状态使用的研究方案下，被施予了88名罹患严重VOD且多重组织器官衰竭的移植病人。该药物于32名(36%)病患中完全逆转了VOD,且31名(35%)病患移植后至少存活100天。这可说是移植成功的里程碑，移植前这类病患被预期存活100天的通常不及10%。

　　Paul G.Richardson 博士说，VOD是一种致命性病变，通常在HSCT后毫无征兆地发生，其进展迅速，并会引发严重肾脏或肺功能紊乱以及多器官衰竭。因此，该病变可阻碍移植患者的恢复，并且一旦发生VOD或多器官功能衰竭，死亡率高达80%以上。

　　2017年3月30日去纤苷被美国FDA授予优先审查和孤儿药资格。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%.

　　该药安全性的数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压（11%）和肺泡出血（7%）。去纤苷的获批极大地满足了移植患者继发该类罕见致命性并发症的治疗需求。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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