凡德他尼对晚期甲状腺髓样癌患者的疗效如何？

九成甲状腺癌为高分化甲状腺癌，即乳突癌和滤泡癌。而髓样癌占1%至5%，来源于甲状腺滤泡旁细胞（又称C cell、 parafollicular cell）；75%髓样癌属零星个案（sporadic），但约25%是家族遗传（RET Gene Mutation），当中10%至20%会伴随多发性内分泌瘤二型（MEN II），患者需要检查是否同时患上副甲状腺肿瘤 （parathyroid tumor） 和肾上腺嗜铬细胞瘤（pheochromocytoma）。

　　甲状腺髓样癌（MTC）完成手术后，医生会按病理报告，决定是否需要放射电疗治疗。一般来说，若肿瘤扩散至附近淋巴组织或肿瘤已侵蚀甲状腺外膜，都需要术后电疗。由于髓样癌不会吸收碘，所以跟一般甲状腺癌不一样，不用放射性碘疗程。病人需长期服食甲状腺荷尔蒙补充剂，补充身体甲状腺荷尔蒙分泌不足。部分病人在手术时有可能影响附近的副甲状腺组织，便需要补充钙质。建议患者应定时检查身体，抽血验癌指数（CEA、Calcitonin、超声波检查颈部确定没有淋巴转移，以及肺部检查。

　　晚期甲状腺髓样癌

　　针对晚期甲状腺髓样癌，美国食品药品监督管理局（FDA）已核准两种标靶药：凡德他尼（vandetanib） 和卡博替尼（cabozantinib）。临床研究显示，两种药物可延长肿瘤无恶化存活率和整体肿瘤控制率。不过，两种药物各有副作用。凡德他尼副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、食欲降低、肝功能异常等。而卡博替尼常见副作用包括腹泻、口腔黏膜炎、手足症候群、高血压，另外较少见但严重副作用为廔管形成及下颚骨坏死。甲状腺髓样癌表现为特定细胞的癌性增长，可自发可遗传产生。常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿大、颈部肿块、甲状腺肿块、患者声音的改变或声音嘶哑。

　　一项研究表明

　　在一、二线治疗中，对晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者，使用凡德他尼（Vandetanib）持续有益。可预测到持久疗效，包括在更小年龄诊断出癌症和治疗无进展患者。这项研究涉及76名接受凡德他尼治疗的MTC患者，其中9人因缺乏形态学数据而被排除在疗效分析外。通过标志物和影像学评估疗效。持续治疗时间中位数为17.6个月，无治疗进展生存中位数为22.7个月（95%置信区间[CI]，13.9-37.3）。21名（27.6%）患者接受了多于48个月的凡德他尼治疗，被归类为药物长期使用者，治疗期中位数为68.1个月（区间为49.1-130.6）。在长期使用者中，客观响应率为85.7%。最佳响应时间的中位数为27.8个月（区间，11.6.1-110），响应持续时间的中位数为70.4个月（95%CI,49.5-102.8）：PFS中位数为73.2个月（95%CI,53.1-105.6）。

　　反应持续时间与诊断时的患者年龄呈负相关（p=0.03），且在治疗开始前未确认肿瘤进展的患者中显著更长（p=0.007）。经过48个月的凡德他尼治疗，两位患者出现肾衰竭。其他记录下的事件有心力衰竭、胆囊炎、急性胰腺炎、后脑病和皮肤癌。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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