博替尼(TAK-788)是EGFR20外显子20插入突变肺癌的口服精准疗法？

时间：2022.10.07作者： 浏览次数：36069

莫博替尼(TAK-788)已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗先前接受含铂化疗或之后病情发展中经FDA批准的检测方法证实为携带表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变(EGFRex20ins)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(mNSCLC)成人患者。这项批准是由于临床试验中患者病情总缓解率和缓解持续时间数据的积极体现。

　　莫博替尼是全球第一个也是唯一一个被批准专门用于治疗选择性靶向EGFRex20ins突变的口服疗法。莫博替尼通过Orbis计划得到批准之前还被赋予了优先审查、突破性疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格。

　　莫博替尼的活性药物成分为mobocertinib,是一种新型的强效小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，它是高选择针对性靶向于EGFR和人表皮生长因子受体2(HER2)20号外显子插入突变。在美国和中国莫博替尼均通过了治疗携带EGFRex20ins突变非小细胞肺癌患者的突破性创新疗法的认定。

　　2021年7月，莫博替尼在中国正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的受理，获批纳入优先审评审批程序，预期是用于治疗携带EGFRex20ins的非小细胞肺癌成人患者。EGFR 20号外显子插入(EGFRex20ins)突变是非小细胞肺癌中的一种罕见突变。EGFRex20ins突变发生率约占国内所有非小细胞肺癌的2.3%，但目前中国尚无批准的针对EGFRex20ins突变的靶向药物。