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在儿童费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病中,达沙替尼是否比格列卫更有效?在一项随机临床试验中,纳入了189名费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患儿,其中92名患者每天服用达沙替尼80mg/m2,97名患者每天服用格列卫300mg/m2。
与甲磺酸伊马替尼组相比,甲磺酸达沙替尼组患者的4年无事件生存率(71.0% vs 48.9%)和总生存率(88.4% vs 69.2%)更高,复发率更低(19.8% vs 34.4%)。两组的严重毒性无显著差异。
这些发现支持在费城患有染色体阳性急性淋巴细胞白血病的儿童中,达沙替尼以每天80毫克/平方米的剂量给药。在费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患儿中,与格列卫每日30mg/m2相比,达沙替尼每日80mg/m2等强化化疗取得了更好的效果,并为未使用预防性脑照射的白血病患者提供了出色的中枢神经系统控制。请扫描以下二维码了解详情:
达沙替尼对肿瘤有显著疗效
原发性骨髓纤维化(PMF)是一种骨髓增生性肿瘤,BCR-ABL阴性。多以贫血、脾肿大、发热、乏力、盗汗等全身症状为主要临床表现。PMF的治疗主要是改善贫血和缓解脾肿大引起的症状。目前,异基因造血干细胞移植是唯一可以用来治愈这种疾病的方法。此外,作为JAK-STAT的抑制剂,卢考替尼对PMF有显著的治疗效果。
达沙替尼是第二代TKI。2014年和2017年,Muhajir、Vigna E等人的研究发现,随着达沙替尼的治疗,以骨髓纤维化为主要表现的慢性髓系白血病患者骨髓纤维化程度逐渐减轻。其中1例患者接受达沙替尼治疗4个月,骨髓活检显示骨髓纤维化程度由最初诊断时的MF3下降至MF1,说明达沙替尼对骨髓纤维化有一定的作用。目前国内尚无达沙替尼用于PMF治疗,因此我们对达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化的临床疗效和安全性进行了多中心、单臂、前瞻性临床研究。
莎廷尼治疗可以说对PMF患者非常有效。疗效主要体现在缩脾,减轻骨髓纤维化程度,提高患者生活质量。随着纤维化程度的逆转,有望恢复骨髓造血。常见的不良反应多为1-2级。因药物不良反应而停止治疗的患者减少,可能成为PMF患者新的治疗选择。进一步的研究需要继续扩大样本量,以观察达沙替尼治疗PMF的长期疗效和安全性。
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