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Rifan,在美国以外也被称为Revolade (Etroppa),是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),可通过诱导巨核细胞刺激和从骨髓干细胞分化来增加血小板生成。该药物已被批准用于治疗IST反应不足的SAA患者。在全球100多个国家,它还被批准用于治疗慢性免疫性血小板减少症(特发性)、血小板减少症(ITP)和慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染患者。
根据诺华对国家心肺血液研究所(NHLBI)研究的数据分析可以看出,在IST初始治疗失败的SAA患者中,有44% (95% CI 33,55)的患者在Itrebopa联合标准IST治疗6个月后可以达到完全缓解,比过去单独观察到的IST完全缓解率高出近27%。结果显示,联合治疗6个月的总缓解率为79% (95%可信区间69,87)。
SAA患者有时对目前标准的免疫抑制疗法没有反应(IST)。有了Itrebopa,医生现在可以选择将Itrebopa添加到标准免疫抑制治疗中。这种联合治疗在SAA总缓解率和完全缓解率方面显示出显著的疗效。同时,FDA还授予了Itrebopa突破性疗法认证,可用于缓解急性放射综合征(H-ARS)血小板水平下降,降低患者出血风险。
伊特罗帕/伊特罗帕的适用范围
血小板是参与血液凝固的重要成分。当血小板计数明显下降时,可能会发生严重出血,甚至危及生命。依托泊帕是一种合成的口服非肽TPO类似物,可以促进血小板释放。美国食品和药物管理局已批准其在治疗IST治疗后仍未康复的SAA患者中的应用。
许多证据支持TPO除了在造血机制中增加血小板外,还有其他多效作用,如刺激HSPC增殖和恢复造血功能。先说说etropopa的适用范围。1)免疫性血小板减少性紫癜(ITP)。2016年4月,欧盟委员会批准etropopa用于对其他治疗药物耐药的慢性免疫性(先天性)血小板减少性紫癜(ITP)患儿。
2)慢性丙型肝炎血小板减少症。2012年12月,美国FDA批准了Itrebopa的改编;3)再生障碍性贫血(SAA)。2014年2月3日,葛兰素史克宣布,FDA授予Eltrombopag突破性治疗药物资格。欲了解更多关于Etraboba的信息,请咨询。
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