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Turalio(Pexidartinib)是一种新型口服小分子,能有效抑制集落刺激因子-1受体(CSF1R)。CSF1R是TGCT滑膜中异常细胞的主要生长驱动因子。此外,Pexidartinib还能抑制c-kit和FLT3-ITD。
2019年8月,由日本第一三共制药公司研发的靶向抗癌药Turalio(Pexidartinib)胶囊获得美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗具有症状性腱鞘瘤的成年患者(TGCT),该类患者具有严重的发病率或功能限制,不适合手术改善。
TGCT又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS)或腱鞘巨细胞瘤(GCT-TS),是一种罕见且通常为非恶性的关节或腱鞘肿瘤,累及滑膜和腱鞘。这种肿瘤很少是恶性的,但会引起滑膜和腱鞘增厚或过度生长,对周围组织造成损伤。以前对TGCT的治疗主要依靠手术,有些患者不适合手术,即使手术后,肿瘤也可能复发。
图拉里奥是世界上第一个治疗罕见关节肿瘤的靶向药物,并被FDA授予TGCT突破性药物资格和孤儿药资格。
Turalio(Pexidartinib) 200mg-30胶囊,在美国售价为5175.44美元。
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