奈达尼和吡非尼酮哪个更划算(奈达尼和吡非尼酮转换疗法的疗效)

本研究的目的是为英国和法国应用一个经济模型，从比利时医疗保健支付者的角度整合尼达尼布的长期生存数据，并使用当地成本投入来评估尼达尼布和吡非尼酮的成本效益。这种经济分析使用马尔可夫模型来评估患者一生的预后。为了获得奈达普尼治疗患者的基线生存率，整合了6项临床试验的患者数据。使用威布尔参数模型推断观察试验外的存活率。两个对照组的长期生存率数据来源于临床试验的开放标签延伸，无法直接或间接比较患者生存率。

因此，假设服用吡非尼酮的患者存活率与服用奈达尼的患者相同。来自网络荟萃分析的数据用于评估肺功能丧失、急性加重事件、安全性和停药(出于任何原因)。硝苯地平和吡非尼酮的成本效益结果以增量成本效益比(ICER)的形式呈现，考虑了质量调整生命年(QALYs)和整个队列生命周期中的累积成本。虽然比利时没有官方的成本效益门槛，但与之前的研究一样，WTP的门槛被假定为30，000欧元/QALY。

定性分析结果显示，在患者一生中，nidab治疗的累计总费用低于pirfenidone治疗(102，315欧元对113，313欧元)。节省成本的原因之一是，在尼达尼的治疗中，急性加重的风险更小。该模型预测的总质量调整寿命年数(QALYs)显示，奈达尼组为3.353 QALYs，吡非尼酮组为3.318 QALYs。

概率敏感性分析(PSA)(尼达尼布102，901欧元，吡非尼酮112，964欧元)和QALYs(尼达尼布3.364欧元，吡非尼酮3.279欧元)的总成本与确定性分析的结果相似(表1)。为了保持完整性，研究提供了PSA成本效益的可接受曲线。当获得50000欧元/QALY的门槛时，奈达尼的干预比吡非尼酮更具成本效益的概率为99.6%。

奈达尼和吡非尼酮转换疗法的疗效

硝苯地平或吡非尼酮可延缓特发性肺纤维化的进展(IPF) 2-4。抗纤维化治疗有效性的证据主要来自随机临床试验5-8。在现实世界中，抗纤维化治疗对IPF临床病程的长期影响尚不完全清楚。这项研究比较了来自EMERYY注册研究的患者的总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)。这些患者接受了吡非尼酮或奈达非尼的治疗，或从奈达非尼转换为吡非尼酮或从吡非尼酮转换为奈达非尼，或接受了其他治疗或未接受治疗。目的探讨两种抗纤维化药物(奈达尼或吡非尼酮)、两种药物转换疗法等方法在现实世界中对IPF患者的长期疗效。

在这项回顾性研究1中，来自帝国注册中心的2，745名IPF患者(根据ATS/ERS共识分类诊断)被纳入研究。根据用药情况，将患者分为吡非尼酮组(n=821)、奈达尼组(n=637)、药物转换组(n=148)因不良反应(AE)或治疗无效等治疗组(N=148)采用Kaplan-Meier法评估中位OS和PFS。参与这项登记研究意味着计算OS和全氟辛烷磺酸。疾病进展定义为死亡、肺移植或与既往病史相比，FVC减少10%或DLco15减少15%。

帝国登记中心29.5%的患者是女性，70.5%是男性。平均诊断年龄为66.5岁。对于转换药物的患者，第一次药物治疗的中位持续时间为8.05个月，第二次药物治疗的中位持续时间为0.25个月。因不良反应而转用药物的患者和因缺乏疗效而转用药物的患者之间的基线特征没有显著差异。

结果显示，nidab治疗组的中位OS比吡非尼酮治疗组长(p=0.003)，并且nidab治疗的IPF患者在1年、5年和10年的总生存率更高。