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赫赛汀可以明显延长乳腺癌患者的生存时间,提高乳腺癌患者的生活质量,将乳腺癌的死亡疾病变成一种可以有效干预的疾病。赫赛汀也成为本世纪最畅销的靶向药物之一。当然,很多公司进一步完善了赫赛汀的治疗措施,以提高治疗效果。例如,由基因泰克(已并入罗氏)开发的Pertuzumab(商品名Perjeta)和Trastuzumab emtansine(商品名Kadcyla)也已获得FDA批准用于乳腺癌治疗。
Perjeta和赫赛汀的靶向位点存在差异,因此首次治疗赫赛汀无效或长期治疗耐药的HER2阳性乳腺癌患者可以进一步使用Perjeta进行治疗。Kadcyla是二合一药物,将赫赛汀与细胞毒性药物DM1(主要抑制细胞的微管系统,功效与紫杉醇相似)连接起来。它一方面利用赫赛汀特异性结合HER2阳性乳腺癌抑制细胞生长,另一方面可以将DM1精准携带到HER2阳性细胞中,进一步杀伤细胞,使治疗效果最大化。
药物研发是一件非常困难和痛苦的事情,往往需要漫长而艰苦的探索。从HER2的发现到乳腺癌患者HER2基因扩增的阐明,再到小鼠单克隆抗体4D5的筛选和人源化、赫赛汀的临床试验、FDA的批准、赫赛汀的临床应用和改进等。在药物研发的过程中,很多医务人员参与其中并努力工作。
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