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FLT3阳性的急性髓系白血病是白血病的一种,骨髓瘤多见于成人,且该病的发病率也随着年龄的增长而增加。一般来说,这种常规化疗的有效率很低,尤其是五年生存率很低。目前对于这种疾病,除了化疗,还有哪些有效的治疗方法?近二十年来,白血病的治疗一直没有大的突破。直到midoteolin rydapt的批准,这种情况才被打破。对于FLT3阳性的急性髓系白血病,米多替奥林rydapt远远优于常规化疗。
Dana-Farber癌症研究所的Richard Stone博士(医学博士)领导的靶向药物临床试验已成为新诊断急性髓系白血病(AML)的首个新疗法,这是25多年来该疾病治疗的首次突破。新药米多司他林(学名:米多司他林,商品名:Redpas,Rydapt)已获得美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准。用于联合化疗治疗FLT3基因突变的成人新急性髓系白血病。在美国,每年新增急性髓系白血病病例为21000例,前述类型患者约7000例。急性髓系白血病是一种罕见的、侵袭性的血液和骨髓疾病。在名为receptor的临床试验中,我们看到了米多君和化疗联合治疗对新诊断的FLT3基因突变的急性髓系白血病患者的总体生存率优势。现在,米多君可以为这群高危患者提供新的治疗和护理标准,”Stone博士说。
名为“批准”的临床试验显示了米多君对这组患者的益处。这个实验是斯通博士领导的第三期国际临床试验。斯通博士是达纳-法伯癌症研究所成人白血病项目的主任。717名之前未治愈的FLT3突变型急性髓系白血病患者参与了试验。其中,与仅接受化疗的患者相比,接受米多君和化疗联合治疗的患者存活时间显著延长,死亡率降低23%。
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