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金钱草是一种新型免疫调节剂(IMiDs),可通过多种机制发挥细胞毒性作用,通过作用于骨髓微环境发挥免疫调节作用,从而发挥抗多发性骨髓瘤(MM)作用,延长患者生存期。目前,基于来那度胺的方案在MM的全流程管理中发挥着重要作用,2021年欧洲血液学年会(EHA)将于6月13日至16日在荷兰阿姆斯特丹举行,期间还将展示来那度胺的诸多进展。
初步研究结果显示,来那度胺联合地塞米松(Rd)诱导治疗NDMM患者有效率为68% ~ 91%,2021年获批用于治疗初诊MM,随访研究报道,RVD(来那度胺/地塞米松/蛋白酶体抑制剂硼替佐米)可提高初诊MM患者的疗效。一项I/II期研究显示,RVD方案诱导治疗新诊断MM的总有效率为100%,并在SWOG S70777研究的以下三个阶段比较了RDvs64RVD方案的疗效。三种药物方案组的中位无进展生存期(PFS)明显高于两种药物方案组(43个月vs30个月)(HR=0.712,p=0.0018)。基于包括上述研究在内的数据,目前三大权威指南,ESMO 2017、NCCN 2019和mSMART 3.0,均推荐RVD作为初诊MM患者的首选,尤其是移植患者。
包括第三期研究FIRST在内的多项临床研究证实了Rd方案在不适合移植NDMM的患者中的有效性和安全性。第一项研究包括1623名不适合移植的NDMM患者。分别采用Rd方案、18个疗程的Rd方案和MPT方案(马法兰强的松沙利度胺)治疗。结果显示,三组患者的中位PFS分别为25.5个月、20.7个月和21.2个月,最终生存分析显示,Rd持续治疗组和MPT方案组患者的中位OS分别为59.1个月和49.1个月(HR=0.78,p=0.0023)。基于以上研究结果,Rd方案是ESMO和NCCN指南推荐的标准治疗方案,不适合移植新诊断的MM患者。
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