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骨髓纤维化的诊断需要基因检测才能从根本上找出疾病的病因,靶向治疗技术就是以治疗这种病理性基因通路为靶点。Rutinib/Lucotinib是针对此类疾病的靶向治疗药物,可切断过度活跃的JAK-STAT通路,从而降低脾脏,改善全身症状(如增加食欲、减少瘙痒、增加活动度、减少盗汗、减少腹部不适等。)和延缓骨髓纤维化的过程。
国际临床研究Comfort I/II 5年分析:卢科替尼组中位生存期为5.3年,对照组中位生存期为2.3年,死亡风险显著降低65%。Rutinib可用于治疗:中度或高危原发性骨髓纤维化、继发于真性红细胞增多症的骨髓纤维化和继发于原发性血小板增多症的骨髓纤维化;疾病相关脾肿大或疾病相关症状。
2021年,针对MF的靶向治疗药物卢科替尼获准在美国上市。2021年3月,获得中国国家美国食品药品监督管理局批准。2021年8月,中国全面上市。卢替尼是目前国内唯一获批的治疗骨髓纤维化的药物。首次发现鲁可替尼的剂量与患者血象指数密切相关。这种药物可能会加重骨髓抑制,因此患者的初始口服剂量应谨慎制定。扫描微信下方的二维码了解更多信息:
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