rellidomide治疗MDS5q血液病有效吗？

Rallidomide是一种许多患者不熟悉的药物。Rallidomide实际上是一种作用机制复杂的药物。rellidomide的作用是抑制患者体内的肿瘤细胞、细胞粘附和血管生成，通过诱导白细胞介素-2和干扰素刺激T和NK细胞增殖，抑制Akt磷酸化。因此，它还可能抑制恶性克隆细胞的增殖，促进凋亡的作用。临床数据研究显示，这种药物被纳入MDS治疗。

1.对于MDS-5q综合征(MDS的一种类型)，细胞遗传学缓解可以通过rellidomide治疗实现。一组II期临床试验包括148名患有5Q综合征和低或中风险1的MDS患者。平均发病时间为4.6周。12例中，67%的患者不输血。在85名可以评估细胞遗传学疗效的患者中，38名患者中有45%获得完全细胞遗传学缓解。治疗有效率虽然可观，但主要毒副作用严重，主要体现在中性粒细胞减少和血小板减少，发生率分别为55%和44%。需要停药，应用支持维持治疗，可能会影响病情的走向。此外，中位疗效持续时间为2年。一些患者的缓解持续时间更长。然而，即使这些完全缓解的患者仍然可以通过使用更敏感的检测方法来检测5q细胞的存在。

第二，rellidomide治疗MDS-5q有效，那么治疗MDS非5q综合征患者有效吗？答案是肯定的，这也是临床试验第二阶段的数据。Rallidomide对无5q综合征的低危和中危1型输血依赖的MDS患者也有效。共有214例纳入试验，56例中有26%不输血。平均发病时间为4.8周。平均疗效持续时间为41周。各方面数据评估有效率为43%。主要副作用是中性粒细胞减少和血小板减少。

第三，除了低风险和中风险的MDS患者，瑞来替米治疗高风险的MDS有效吗？临床结果显示，瑞来替胺对这部分高危MDS患者有一定疗效，但其占47例血液学疗效患者的13%。在染色体异常的患者中，有一个或更少的患者有疗效，但有两个或更多染色体异常的MDS患者无一有效。

对于恶性克隆造血干细胞能否用rellidomide根除的问题，答案是不能有效根除。对于美白率高的骨髓增生异常综合征患者，恶性克隆造血干细胞的增殖是急性白血病缓解后最终复发和进展的根本原因。因此，治疗不仅要针对血液学，更要针对抑制骨髓象，防止疾病再次进展。

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