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博西尼是一种实验性口服靶向制剂,可选择性抑制细胞周期蛋白依赖性激酶4和6(CDK4/6),恢复细胞周期控制,阻断肿瘤细胞增殖。研究人员建立了小鼠模型,并分析了急性髓系白血病细胞的表观基因组数据。
研究发现,细胞周期蛋白依赖激酶CDK6和细胞周期蛋白CCND2是参与白血病进展的关键分子。在来自患者和植入肿瘤的免疫缺陷小鼠的急性髓系白血病细胞系中,敲除CCND2或使用paBosini可以抑制急性髓系白血病的进展。这对急性髓系白血病的治疗非常重要。至关重要的是,药物具有高度的靶向性,可以增加细胞对药物的敏感性和药物的靶向性,不良反应发生率低。
帕博西尼为胶囊,患者只需口服即可。与那些注射剂相比,环氧树脂更安全,便于患者服用,提高了患者的依从性。药物ParBosini不同于AML常规治疗方法——化疗,给患者带来的毒副作用小,如骨髓抑制、肠道反应等。
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