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在我国,膀胱尿路上皮癌是一种非常常见的泌尿系统肿瘤,其发病率居所有恶性肿瘤的前十位。近二三十年来,呼吸系统、消化系统等系统晚期肿瘤的药物治疗进展迅速,但晚期尿路上皮癌的药物治疗发展缓慢。近年来,随着免疫治疗的兴起、靶向药物的获批和抗体偶联药物的开发,晚期尿路上皮癌的治疗也取得了快速进展。
既往研究数据显示,免疫治疗作为膀胱癌二线治疗的客观有效率为20%-30%,明显高于既往二线化疗(约10%)。国外关于PD-1/PD-L1免疫治疗的研究取得突破性进展,国内君实和百济PD-1单克隆抗体也完成了膀胱尿路上皮癌的注册临床研究,相信未来膀胱尿路上皮癌的免疫治疗可以在临床上广泛推广。但同时需要注意的是,只有部分人受益于免疫治疗,尿路上皮癌的免疫治疗需要人群筛查。从研究结果来看,只有少数有效患者能从长期生存中获益,但无效患者实际上占绝大多数,PFS时间中位数仅为2 ~ 3个月。然而,有效免疫治疗患者的PFS可能在一年左右。因此,需要严格控制和筛选出适合免疫治疗的患者群体。既往研究表明,肿瘤负担轻、无肝转移等一般情况的患者可考虑免疫治疗。
近年来,晚期膀胱癌的靶向治疗取得了突破性进展,约20%的复发性膀胱癌患者会出现FGFR突变。今年4月,FDA批准了依达替尼对晚期膀胱癌的靶向治疗。但适合靶向治疗的患者群体仅占国外所有晚期尿路上皮癌患者的20%左右,国内的数据可能更低。靶向治疗可以为这类患者的生存提供有效的支持。此外,在中国,部分上尿路上皮癌(UTUC)患者的FGFR突变率高于膀胱癌,这些患者有可能获得更好的靶向治疗机会。
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