德法扎科特5岁以下儿童可以使用吗？

PTC治疗公司正在向监管机构申请增加五岁以下儿童使用艾姆法扎(去氟扎科特)。两年前的2021年2月，Emflaza被美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗5岁以上的进行性肌营养不良(DMD)患者，无论突变类型如何。

对于这项申请，美国食品和药物管理局将批准结果的目标日期(PDUFA)定为7月4日。去氮杂科尔特是一种具有抗炎和免疫抑制作用的类固醇激素药物。Emflaza由马拉松制药开发。马拉松制药随后以1.4亿美元的价格将Emflaza出售给PTC。

当时，PTC表示，在赢得马拉松赛爆破筒之后，会考虑扩大对人群的适应。由于批准的适应症“仅限于少数患者”，PTC希望用于所有5岁以上的DMD患者。但五岁前的孩子能否使用取决于研究数据。扫描微信下方的二维码了解更多信息：