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尼拉帕尼主要用于治疗复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。铂类化疗是对完全或部分缓解的成年患者的维持治疗。尼拉帕尼是FDA批准的首个PARP抑制剂,无需BRCA突变或其他生物标志物检测即可用于治疗。它没有BRCA突变限制,适用于更广泛的人群。
尼拉帕尼是聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)、PARP-1和PARP-2的抑制剂,在DNA修复中发挥作用。体外研究表明,尼拉帕尼诱导的细胞毒性可能涉及抑制PARP酶活性和增加PARP-DNA复合物的形成,导致DNA损伤、凋亡和细胞死亡。临床试验共招募了553名复发性卵巢癌患者。该试验显示,当患者有BRCA突变时,接受尼拉帕尼治疗后的中位无进展生存期为21个月,而安慰剂组为5.5个月。不仅如此,没有BRCA突变的患者也可以从中受益。该试验发现,尼拉帕尼治疗后无BRCA突变患者的中位无进展生存期为9.3个月,而安慰剂组为3.9个月。药物试验结果显示,BRCA突变患者和无突变患者均可从尼拉帕尼治疗中获益。
尼拉帕尼用于化疗后复发的晚期卵巢癌III期临床资料显示,对于BRCA基因突变的卵巢癌,每天口服一次尼拉帕尼,中位无进展生存期为21个月,而对照组(使用化疗)患者仅为5.5个月,前者是后者的近4倍,无突变患者为9.3个月,是安慰剂的两倍多。尼拉帕尼的原药价很贵。据说一个月十几万,买得起的很少见。现在从孟加拉国仿制的Nilapani已经成功投放市场。由珠峰生产,瓶装,规格为30粒,每瓶100毫克。一个月需要3盒,价格比原药便宜很多。
尼拉帕尼的不良反应:血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、贫血、消化不良、口干、乏力/乏力、食欲不振、尿路感染、AST/ALT升高、肌营养不良。疼痛、背痛、关节痛、头痛、头晕、畸形、失眠、焦虑、鼻咽炎、呼吸困难、咳嗽、皮疹和高血压。
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