治疗视网膜色素变性（RP）的药物有哪些(治疗套细胞淋巴瘤(MCL)的靶向药免疫药物有哪些)

原发性视网膜色素变性(RP)又称毯状视网膜变性，是一种遗传性、进行性、营养不良的退行性疾病，主要表现为慢性进行性视野丧失、夜盲症、色素性视网膜病变和视网膜电图异常，最终可导致视力下降，完全性失明并不常见。视网膜色素变性是遗传性视网膜变性最常见的形式之一。

2018年5月11日，国家卫生健康委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》，将视网膜色素变性纳入其中。

目前，视网膜色素变性尚无明确的治疗方法。解决方案可能包括使用低视力辅助设备、便携式照明设备或导盲犬，以及植入人工视觉传导假体。

治疗药物和各种专业营养补充剂是延缓疾病进展的前瞻性治疗选择。

1、维生素A(维生素A)

维生素A包括A1和A2，A1是视黄醇。维生素A2是3-脱氢视黄醇，其生理活性是维生素A1的40%。

维生素A具有多种生理功能，如促进生长繁殖，维持骨、上皮组织、视力和粘膜上皮的正常分泌等。维生素A及其类似物可以预防癌前病变。表现为生长迟缓、黑暗适应能力下降和夜盲症的形成。干眼症是由于表皮和粘膜上皮细胞干燥、脱屑、角化过度和泪腺分泌减少，严重者角膜软化、穿孔和失明所致。

研究表明，每天摄入15000 IU(相当于4.5 mg)的维生素A可以延缓杆状感光细胞的退化。因此，一些患者的疾病进展停滞不前。最近的研究表明，在某些疾病的某些阶段，适当补充维生素A可以延缓失明长达10年(通过将年损失从10%减少到8.3%)。

2.二十二碳六烯酸

DHA是一种-3不饱和脂肪酸。DHA是神经系统细胞生长和维持的主要成分，也是大脑和视网膜的重要组成部分。人体大脑皮层中DHA的含量高达20%，在眼视网膜中所占比例最大，约占50%。

3.叶黄素

叶黄素是一种具有维生素A活性的类胡萝卜素，是人眼黄斑区的主要色素。

基因治疗是色素性视网膜炎的一个活跃的研究领域。

4、Luxtura(voretigene neparvec)

由Spark Therapeutics开发的Luxturna是一种针对基因缺陷导致的视网膜病变(IRD)患者的一次性基因治疗。该疗法利用AAV载体将健康的RPE65基因导入患者体内，使患者产生功能正常的蛋白质来改善视力。不仅可以治疗Leber先天性黑蒙，还可以治疗RPE65基因突变引起的其他眼病。

2017年12月，Luxturna被FDA批准用于治疗RPE65突变引起的视网膜病变，成为人类第一个真正意义上的基因疗法。

2018年3月，Luxturna首次在美国进行商业销售，这种治疗的价格为每只眼睛42.5万美元。

2018年11月，欧盟委员会(EC)批准Luxturna(voretigene neparvovec)治疗儿童和成人RPE65基因双拷贝突变导致的视力下降患者，恢复和改善其视力。Luxturna是欧洲第一个被批准用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法。

治疗套细胞淋巴瘤(MCL)的靶向药免疫药物有哪些

套细胞淋巴瘤(MCL)的发展速度不如其他快速生长的淋巴瘤，但对治疗的反应通常很差。

治疗药物1。利妥昔单抗

利妥昔单抗是一种抗人CD20的嵌合单克隆抗体。由于CD20主要出现在B淋巴细胞表面，因此可用于治疗B淋巴细胞过多引起的疾病，包括非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、迁移性排斥反应和一些自身免疫性疾病。

利妥昔单抗可单独使用或与其他化疗药物联合使用，如来那度胺和硼替佐米。靶向药物：布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂

2.伊布鲁提尼布(伊布鲁提尼布)

3.扎努布鲁替尼

4.Acalabrutinib (Acalabrutinib)

细胞疗法

5、Tecartus

Tecartus，研发代号KTE-X19，是首个被批准用于套细胞淋巴瘤(MCL)患者的CAR-T疗法。

其他的

其他针对白血病和淋巴瘤的靶向药物在临床研究中也显示出令人鼓舞的结果。如果二线治疗不理想，患者可能需要考虑进入该类药物的临床试验寻求治疗。

维尼托克拉(文克莱克斯塔)