NPLATEROMIPLOSTIM治疗血小板减少症的疗效和安全性好吗？

免疫性血小板减少症（ITP）既往称特发性血小板减少性紫癜，是一种以体液免疫和细胞免疫介导的血小板过度破坏和巨核细胞成熟障碍为特征的获得性出血性疾病，约占出血性疾病总数的 1/3。我国成人 ITP 年发病率为 5～10/10 万，60 岁以上老年人是该病的高发群体；同时，ITP 也是儿童最常见的出血性疾病。ITP 患者多见为皮肤黏膜出血，严重者可发生内脏出血甚至颅内出血，重症 ITP 可能致死。

　　目前治疗 ITP 的一线疗法是使用糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白，但激素类长期使用副作用大，且约 1/3 的患者会出现复发。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体（TPO-R）激动剂和脾切除等方案，目前机制确凿的就是 TPO-R 激动剂（TRA）与细胞膜上的 TPO 受体（跨膜区）结合后，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。

　　罗米司亭治疗ITP患者：一项双盲、随机对照III期临床研究

　　该研究纳入了日本11个研究中心的34例ITP患者，旨在评价罗米司亭的疗效和安全性。该研究中，患者接受罗米司亭或安慰剂治疗12周，起始剂量为每周3 μg/kg。主要终点为血小板应答（定义为血小板计数≥50×109/L）的周数。

　　研究结果显示，首次给药后1周后，罗米司亭组血小板应答率即达77%，2周后达91%，绝大多数患者在1周内即可获得血小板应答，而且应答率在整个治疗期间保持稳定。罗米司亭组总体血小板应答率高达96%，而安慰剂组仅为8.3%，在总12周治疗期内，罗米司亭组中位血小板应答周数为11周，而安慰剂组为0周。所有治疗相关事件的严重程度均为轻度，无严重治疗相关事件。

　　罗米司亭治疗ITP患者，一项长达3年的随机对照及拓展研究

　　在一项3期随机对照、为期24周的罗米司亭治疗研究后，继续进行了开放标签的扩展研究，扩展研究中所有患者均接受罗米司亭治疗，部分患者应用罗米司亭长达3年。研究结果显示，在随机对照研究期间，罗米司亭治疗组患者发生中度或重度出血不良事件的百分比显着低于安慰剂组（P＜0.05)。在扩展研究中，应用罗米司亭后，中度或以上的出血不良事件发生率从扩展研究开始时的23%逐渐降低至≤6%。罗米司亭治疗后大部分患者的血小板计数均提高到50×109/L以上，从而显着降低了出血事件的比例和严重程度，且长达3年随访，提示罗米司亭安全性好。

　　罗米司亭，ITP治疗的全新选择

　　综上所述，罗米司亭可快速促进血小板生成，长期维持血小板计数至安全范围，耐受性良好，且罗米司亭为长效TPO-RA，仅需1周给药1次，改善了患者的生活质量。作为第二代TPO受体激动剂，罗米司亭此前已在全球69个国家和地区获批上市，具有起效快、有效率高，给药频率低、安全性更优等特点，大部分患者能够减少或停用其他ITP药物，弥补了现有治疗药物的不足，大量临床研究证实和临床指南也充分肯定了罗米司亭的卓越疗效和安全性。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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