RomiplateRomiplostim治疗骨髓增生异常综合征的效果如何？

罗米司亭是一种处方药，用于治疗以下患者的低血小板计数(血小板减少症) : 成人慢性免疫性血小板减少症( ITP )，罗米司亭不适用于患有称为骨髓增生异常综合征( MDS )的癌前疾病或由慢性(长期)免疫性血小板减少症( ITP )以外的任何疾病引起的血小板计数低的人群。仅当您的血小板计数低和医疗状况增加了出血风险时，才使用罗米司亭。罗米司亭用于保持血小板计数在每微升50，000左右，以降低出血风险。Nplate不用于使您的血小板计数正常。尚不清楚Nplate对1岁以下儿童是否安全有效。

　　在骨髓增生异常综合征（MDS）中TPO的水平是增高的，但与AA(再障)相比较，只是轻度增高。罗米司亭已经用于低危MDS和血小板减少症患者。这个研究报道了46%的患者出血事件减少，血小板输注频率减少。Ps——有2例(5%)进展为急性髓性白血病(AML)，4例(9%)的原始细胞数目增多，当停用罗米司亭时原始细胞数量随之下降。

　　在随后的双盲随机试验中，以低危、中危-1的患者为试验对象，用安慰剂为对照组，罗米司亭为实验组，一共有219例，实验组和对照组比例是2：1，罗米司亭组(147)：安慰剂组(72)。有12例进展为AML,治疗组中的10例和对照组的2例，得出了用罗米司亭患者的风险比(HR)为2.51.在28例病例中，外周血中原始粒细胞的数目增多达10%，其中25例是治疗组。有8例诊断为AML.由于治疗组中更多的患者进展为AML,这个实验被提前终止。

　　在罗米司亭的处方信息中添加了这些MDS患者中原始细胞增多和高风险向AML转化的结果。然而，在对照组中，超过2例发展为AML的病例没有进行早前的分析;使用罗米司亭进展为白血病的机率是8.9%，对照组是8.5%，罗米司亭促使患者进展为AML的HR为1.2.在22例进展为白血病的病例中，12例是难治性贫血伴有原始细胞过多-Ⅰ(RAEB-Ⅰ)。

　　MDS的常见治疗方案包括去甲基化和雷那度胺。这些方案在一半的患者中有效，但是却有显著的药物毒性和常见的血细胞减少。TPO类似物已经和这些治疗方案联合治疗低危MDS,期望减少血小板降低的并发症。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 罗米司亭