诺华脊髓性肌肉萎缩症，治疗脊髓性肌萎缩症国内新药

渤健（Biogen）公司公布了NURTURE研究的最新结果。NURTURE研究是一项针对症状前脊髓性肌萎缩症（SMA）患者进行的历时最长的研究，正在改变人们对使用诺西那生钠注射液进行早期治疗的预期。新数据表明，在经基因诊断为SMA的婴儿中，使用诺西那生钠注射液进行早期治疗并持续治疗长达4.8年后可获得前所未有的存活率。这些患者与自然病史相比持续保持和获得运动功能。

　　新数据包括对NURTURE研究参与者近一年的额外随访。截至2020年2月，所有接受治疗的患者（n=25；年龄中位数为3.8岁）均存活，且无需永久性通气。在不接受治疗的情况下，大多数SMAⅠ型儿童患者平均活不到2岁。此外，所有达到独立行走运动里程碑的儿童（许多在正常年龄段达到）在初次获得独立行走能力后，直至最后一次随访还保持这项能力。诺西那生钠注射液是第一个获批准用于治疗婴儿、儿童和成人SMA的疗法，该药在全球50多个国家和地区获批。截至2020年3月31日，全球已有超过10,000名患者接受诺西那生钠治疗。

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。大约每10,000个活产婴儿中就有一个被诊断为SMA,所有年龄段的人都可能受到这种疾病的影响。该病是导致婴儿死亡的主要遗传因素。

　　NURTURE是一项在经基因诊断患有SMA,且在6周龄前接受第一针诺西那生钠注射液治疗的25例症状前SMA患者（很可能发展为SMAⅠ型或Ⅱ型）中进行的二期非盲研究，目前尚在进行中。这项研究又额外延长了三年，使渤健能够评估接受诺西那生钠注射液治疗到8岁的更长期疗效和安全性，并进一步了解早期治疗产生的影响。

　　截至2020年2月的最新中期分析的更多结果显示：

　　• 在前期数据公布后，所有之前能够在辅助下行走（92%）和独立行走（88%）的研究参与者在11个月的随访期内均保持了该运动能力。

　　• 在11个月的随访中，一名儿童获得了在辅助下行走的能力（可在辅助下行走的研究参与者比例增至96%），并且达到了宾夕法尼亚州儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-意图）量表的最高分，将获得最高分数的研究参与者总数提升到21人（n=25；84%）。

　　• 拥有两个SMN2 拷贝的患者能够在扩展版Hammersmith功能性运动量表（HFMSE）中得分并取得进展，这对该病的自然病史来说是不寻常的。

　　• 诺西那生钠注射液的耐受性良好，在延长的随访期内未发现新的安全问题。没有儿童因为治疗相关不良事件退出研究。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：诺西那生钠治疗遗传性神经肌肉疾病的临床研究效果如何？

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