诺西那生钠（Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序

　　诺西那生纳注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy,以下简称SMA)治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同

2021年12月3日，国家医保局人力社会保障部发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》通知中，正式将治疗脊髓性肌萎缩

　　问题1：诺西那生钠注射液在中国获批的适应症是什么？　　答：诺西那生钠注射液经国家药品监督管理局批准用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(Spinal

诺西那生钠（Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，

　　诺西那生钠注射液作为临床急需用药，经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批；全球超过40个国家和地区的6600余位SMA患者接受诺西那生钠

　　SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000，是婴儿期最常见的致死性遗传性的罕见病。SMA是一

　　诺西那生纳注射液是首个在中国获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、对称性肌无力、肌萎缩。 　　诺西那

　　在诺西那生钠注射液批准之前，脊髓性肌萎缩症无有效治疗手段，疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。2018年5月，脊

　　诺西那生纳注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy,以下简称SMA)治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同