拉罗替尼针对的基因，拉罗替尼对基因融合NTRK3效果最好吗

在2018年11月，FDA加速批准第一款“不限癌种”的靶向药，创新小分子TRK抑制剂拉罗替尼获得批准治疗携带无法切除或转移性NTRK基因融合阳性实体瘤的儿童和成人患者（包括肺癌患者）。据FDA官网称，拉罗替尼是由Bayer（拜耳）和LoxoOncology共同研发，可用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者（包括成人和儿童），尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。

　　拉罗替尼获批基于一项大型“篮子试验”中，确认的客观缓解率达到75%，而且获得缓解的患者中至少39%的缓解期超过1年。12种不同的癌症患者被纳入“篮子试验”，其中包括很少出现NTRK融合的常见癌症（例如NSCLC），也包括通常携带NTRK融合的罕见癌症（例如婴儿型纤维肉瘤）。这个靶向药不仅疗效显着，还是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效！这也这个药品这么吸引眼球的原因。

　　在实验中，这些患者肿瘤类型包括10种不同的软组织肉瘤，唾液腺癌，婴儿纤维肉瘤，甲状腺，肺，黑素瘤，结肠，胃肠道间质瘤（GIST），乳腺癌，骨肉瘤，胆管癌，原发性未知癌，先天性中胚层肾癌，阑尾和胰腺癌。PD1免疫药物被批准用于MSI-H分子类型的各种肿瘤，成为第一个“广谱免疫药物”。拉罗替尼很有可能后来者居上，应该会是第一个上市的“广谱靶向药物”。因此，只要基因检测，存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，理论上都是适合的！

　　有专家指出，拉罗替尼虽好，但只有极少数病人适用。为什么这么说呢？很多人有一个误解：只针对肿瘤发生部位对癌症做简单的划分，比如胃癌、淋巴癌、肝癌，认为相同的癌病因是一致的。事实上，就算是同一个部位的肿瘤，也可以由不同的基因突变驱动。

　　以原发性肝癌为例，K-ras、p53两种基因突变都可以导致肝癌的发生，需要分别针对这两种基因来设计靶向药。癌症只是一个统称，如果想要精准治疗癌症，就要针对不同的基因（靶点）设计不同的靶向药，对症下药。这也是研发广谱抗癌药的困难所在，因为找到一个适用于大部分癌症的靶点太困难了！NTRK融合引发的癌症种类虽多，但因为染色体重排导致NTRK融合驱动的恶性肿瘤在实体瘤中只占1%左右；也就是说只有1%的癌症病人（这里仅指实体瘤，不包括血液和淋巴瘤）适用于拉罗替尼。1%虽小，但考虑到患者基数，其实也不算少。对此，官方给的建议是：先通过二代测序和荧光原位杂交（FISH）判断是否存在NTRK融合，再选择用药。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)治疗TRK阳性肉瘤的有效率怎么样？

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