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晚期系统性肥大细胞增多症是一种预后很差的罕见血液肿瘤，NICE已决定推荐米哚妥林用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症（统称为AdvSM）。此前该药物已被证明可以为患有该疾病的成年人提供治疗益处。患者以前在临床上的治疗选择只能改善症状，而此次获批的米哚妥林则是一种可以抑制KIT信号传导、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的靶向治疗方法。
试验数据显示，米哚妥林的总体响应率为60% （95% [CI]， 49 - 70）； 其中45%的患者达到了一个主要响应，被定义为至少一个肥大相关性器官损害完全消退。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为−59% 和−58%。米哚妥林组患者的中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。安全性方面，56%米哚妥林组的患者因药物毒性而减小了剂量，但这些患者中32%可再次将剂量增加至试验开始时的水平。
最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。分别有24%、41%和29%的患者发生了新发或加重的3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症，并且多半属于原有血细胞减少的患者。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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