罗替尼拉罗替尼治疗TRK融合癌的研究结果如何？

　　新英格兰医学杂志（NEJM）发表了一种抗癌新药——拉罗替尼（Larotrectinib,LOXO-101）用于治疗TRK融合癌症患者的三项安全性和有效性临床研究结果，对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体有效率为75％！

　　拉罗替尼是第一个口服、针对17种不同肿瘤、儿童和成年人都可以用的广谱靶向药。三项临床研究：成人I期研究，儿童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究（NCT02122913，NCT02637687和NCT02576431）的55名患者，年龄从4个月到76岁不等，包括阑尾癌1人、乳腺癌1人、胆管癌2人、结直肠癌4人、胃肠道间质瘤3人、婴儿纤维瘤7人、肺癌4人、黑色素瘤4人、胰腺癌1人、甲状腺癌4人、唾液腺癌12人、肌周细胞瘤2人、非特殊类型肉瘤2人、外周神经鞘瘤2人、梭形细胞瘤3人、婴儿肌纤维瘤病1人、肾脏炎性肌纤维母细胞瘤1人17种肿瘤类型。

　　他们在接受标准治疗后都发生了癌症进展，这些患者都是通过检测确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合，使用拉罗替尼治疗后，总体有效率为75％（55例患者中有44例有效，95％置信区间）。治疗一年后，71％的有效患者仍持续应答，55％的患者无进展。中位随访9.4个月后，治疗有效的患者中86％（44位患者中有38位）仍在继续治疗或接受了治愈性手术。没有患者因不良反应停止治疗。

　　研究结果表明，对于TRK融合阳性的癌症患者，拉罗替尼是一种潜在强大的新型治疗方法，患者可长期使用。一种靶点明确（NTRK1/2/3融合）的靶向药为什么会同时在很多种癌症中都起效？

　　这一切得归功于精准医学的“篮子试验”和“伞式试验”。因为携带NTRK融合的癌症主要有两种：一种是常见的癌症，但是NTRK融合的比例特别低（eg. 肺癌约有1~3%，结肠癌，乳腺癌和甲状腺癌以及黑色素瘤中约有0.5％至1％）；第二种是不常见的癌症，但是NTRK融合的比例特别高（eg. 唾液腺癌，一种青少年乳腺癌和婴幼儿纤维肉瘤中的发生率超过90％），含突变的肿瘤的不常见，常见的肿瘤没突变，这样尴尬的场面导致NTRK融合靶向药很难开展临床试验，所以FDA及药厂不管肿瘤来源，只要发现有NTRK1/2/3融合就加入临床试验，测试NTRK靶向药物的效果，这才有了今天给予患者希望的可喜临床数据。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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