罗红霉素(Nplate)治疗免疫性血小板减少症的疗效和安全性如何？

免疫性血小板减少症是一种免疫疾病，其特点是血小板破坏增多和产生减少导致单独血小板减少（血小板计数<100× 109/L) 。在美国和欧洲，每年大约100，000名儿童中有1.9-6.4名患免疫性血小板减少症。虽然大多数病例可以自愈，但仍有部分病例演变为持久的甚至慢性的疾病，如果严重则需要治疗。

　　罗米司亭是血小板生成素受体激动剂，对于患有持续性或慢性免疫性血小板减少症且有症状的儿童来说，它是一种有效的治疗方法。我们的研究目标是评估对于持续6个月的免疫性血小板减少症的患儿来说，罗米司亭是否安全、有效。

　　本研究是一个3期随机对照双盲临床试验，研究对象是从美国、加拿大、澳大利亚共27个地方招募的1-17岁患有免疫性血小板减少症的患者，平均血小板计数≤30×109/L（筛查期间两次测量的平均值），并且每一次测得的血小板计数均≤35×109/L.

　　研究对象按照2：1的比例随机分为罗米司亭组和安慰剂组，每周接受罗米司亭或安慰剂，持续24周，每周罗米司亭的剂量根据目标血小板计数50-200×109/L从1μg/kg-10μg/kg进行调整。

　　同时研究对象按照年龄分层，分为1-6岁、6-12岁、12-18岁。患者和研究者对治疗安排都是不知情的。主要分析包括所有患者，安全性分析则针对接受至少1个剂量罗米司亭的患者。主要的结局指标是持久的血小板反应，即在之前4周未接受解救性药物治疗的情况下，每周测量的血小板计数≥50×109/L,并且在第18-25周期间有6周以上都是如此。

　　2012年1月24日-2014年9月3日期间，62名患者被随机分配，其中42名为罗米司亭组，20名为安慰剂组。研究结果如下：

　　①有效性好：罗米司亭组中22名患者（52%）有持久的血小板反应，而安慰剂组只有2名患者（10%）有持久的血小板反应（p=0.002, 比值比9.1 [95% CI 1.9–43.2]）。持久的血小板反应在1-6岁组有38%（3/8），6-12岁组有56%（10/18），12-18岁组有56%（9/16）。

　　②安全性好：安慰剂组19名患者中有1名患者（5%）发生严重的不良事件，而罗米司亭组42名患者中则有10名（24%） 。其中罗米司亭组中只有1名患者发生头痛、血小板增多被认为是治疗相关的。没有患者因为不良事件而停止治疗。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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