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恩曲替尼已获得FDA的优先审查指定,作为选择NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体肿瘤的成人和儿童患者以及转移性ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的疗法。
恩曲替尼(RXDX-101)是一种新型、口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),靶向治疗携带NTRK1/2/3(编码TRKA/TRKB/TRKC)、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤。恩曲替尼可通过血脑屏障,并且没有不良的脱靶活性(off-target activity)。恩曲替尼代表了一种独特的癌症治疗方法,可以针对一系列难以治疗和罕见的NTRK融合阳性肿瘤,以及ROS1阳性的非小细胞肺癌的治疗,通过将全面的基因组分析与可行的靶向治疗相结合,此疗法正在推进个性化治疗的目标,为每位患者找到合适的治疗方法。适应症包括乳腺癌,胆管癌,结肠直肠癌,妇科癌,神经内分泌肿瘤,NSCLC,唾液腺癌,胰腺癌,肉瘤和甲状腺癌等实体肿瘤。
最新恩曲替尼的I / II期研究显示,所有携带神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK),ROS1或间变性淋巴瘤激酶(ALK)融合的儿童肿瘤类型对治疗的响应率高达100%(完全缓解和部分缓解),实验中所有肿瘤的有效率(ORR)高达95%!包括难治的中枢神经系统中的肿瘤!这个数字是史无前例的,相信给儿童肿瘤患者打开了一扇全新的希望之门。
这个震撼肿瘤界的数据是刚刚在5月15日ASCO新闻中播出的,正式数据将于6月2日在2019年ASCO年会上公布!
试验综合分析包括53例ROS1基因融合患者和54例局部晚期或转移性NTRK融合阳性实体瘤患者的数据,这些患者来自II期STARTRK-2,I期STARTRK-1和I期ALKA-372-001试验 - 包括10种肿瘤类型,超过19种组织病理学。肿瘤类型包括乳腺癌,胆管癌,结肠直肠癌,妇科癌,神经内分泌肿瘤,NSCLC,唾液腺癌,胰腺癌,肉瘤和甲状腺癌。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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