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关于尼拉帕尼及其不良反应的相关临床资料：尼拉帕尼是一种口服聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂，可抑制细胞修复DNA损伤。对于BRCA基因突变的癌细胞，如果PARP活性被进一步抑制，当这些细胞分裂时，肯定会发生大量的DNA损伤，导致癌细胞死亡。
Nilapani最近发表了ENGOT-OV16/NOVA试验，该试验招募了553名过去至少接受过两轮含铂标准化疗并在最后一轮化疗后获得缓解的卵巢癌患者，并根据患者是否存在BRCA基因种系突变(生殖细胞突变)将其分为两组。化疗缓解后，这些患者按照2:1的比例被随机分配接受尼拉帕尼或安慰剂维持治疗。该研究的主要疗效指标是“无进展生存期(PFS)”。PFS是临床试验中最常用的疗效评价指标之一，代表有效延缓肿瘤进展的时间。结果显示，与安慰剂相比，无论患者是否有BRCA种系突变，尼拉帕尼在“化疗间歇期”的维持都有着神奇的效果：在BRCA种系突变阴性的患者中，疾病进展的风险降低了55%。
PFS延长至2次或以上(从3.9个月延长至9.3个月)；而且对BRCA种系阳性突变患者效果会更明显，疾病进展风险大大降低73%，PFS延长至近4倍(21个月vs. 5.5个月)。这充分表明BRCA突变是尼拉帕尼治疗获益的有利因素。安全性方面，尼拉帕尼与奥拉帕尼相似，分别为血小板减少症(33.8%)、贫血(25.3%)和中性粒细胞减少症(19.6%)。
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